30 grudnia 2025 Itvisma zatwierdzona przez FDA – jedyna terapia genowa o działaniu przyczynowym dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) powyżej 2. roku życia
4 grudnia 2025 Terapia genowa podawana do oka może rozwiązać problemy wzroku związane z ataksją Friedreicha (FA) – badanie z użyciem mysich modeli zwierzęcych
20 listopada 2025 Badanie kliniczne nad pierwszą na świecie terapią genową ukierunkowaną na APOC3 w leczeniu hiperlipidemii
5 listopada 2025 Terapia genowa zapewnia trwałą ochronę immunologiczną dzieciom z ciężkim, złożonym niedoborem odporności ADA-SCID
10 października 2025 Ultragenyx przedstawia obiecujące wyniki długoterminowego badania klinicznego III fazy nad terapią genową DTX401 AAV stosowaną w leczeniu GSDIa
9 października 2025 FDA wydała zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 1/2 dla terapii genowej CTx001 stosowanej u pacjentów z GA wtórną do AMD
6 października 2025 FDA nadała stasus terapii przełomowej dla terapii genowej TSHA-102 w leczeniu zespołu Retta
3 października 2025 Nowa terapia genowa w nawrotowym szpiczaku plazmocytowym wchodzi w fazę badań klinicznych
