26 sierpnia 2026 Terapia genowa przyniosła korzyści wszystkim uczestnikom badania klinicznego dotyczącego choroby Fabry’ego
20 lipca 2026 FDA zatwierdza pierwszą terapię genową dla małych dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
9 lipca 2026 Po raz pierwszy na świecie brakujący gen dostarczono bezpośrednio do mózgu niemowlęcia, wyznaczając historyczny kamień milowy w rozwoju medycyny precyzyjnej
27 maja 2026 Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) – między nadzieją rodziców a obowiązkiem mówienia prawdy
22 kwietnia 2026 FDA opublikowała projekt wytycznych dotyczących bezpieczeństwa edycji genomu, którego celem jest przyspieszenie rozwoju terapii genowych
17 kwietnia 2026 Terapia genowa DTX301 zmniejszyła stężenia amoniaku w niedoborze transkarbamylazy ornitynowej (OTC)
30 grudnia 2025 Itvisma zatwierdzona przez FDA – jedyna terapia genowa o działaniu przyczynowym dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) powyżej 2. roku życia
