27 maja 2026 Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) – między nadzieją rodziców a obowiązkiem mówienia prawdy
22 kwietnia 2026 FDA opublikowała projekt wytycznych dotyczących bezpieczeństwa edycji genomu, którego celem jest przyspieszenie rozwoju terapii genowych
17 kwietnia 2026 Terapia genowa DTX301 zmniejszyła stężenia amoniaku w niedoborze transkarbamylazy ornitynowej (OTC)
30 grudnia 2025 Itvisma zatwierdzona przez FDA – jedyna terapia genowa o działaniu przyczynowym dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) powyżej 2. roku życia
4 grudnia 2025 Terapia genowa podawana do oka może rozwiązać problemy wzroku związane z ataksją Friedreicha (FA) – badanie z użyciem mysich modeli zwierzęcych
20 listopada 2025 Badanie kliniczne nad pierwszą na świecie terapią genową ukierunkowaną na APOC3 w leczeniu hiperlipidemii
5 listopada 2025 Terapia genowa zapewnia trwałą ochronę immunologiczną dzieciom z ciężkim, złożonym niedoborem odporności ADA-SCID
