Dokument ma na celu wsparcie rozwoju terapii dostosowanych do indywidualnych potrzeb pacjentów. W dniu 16 kwietnia br. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration – FDA) opublikowała projekt wytycznych dla podmiotów ubiegających się o zatwierdzenie produktów do terapii genowej u ludzi, wykorzystujących technologie edycji genomu.
Po sfinalizowaniu wytyczne te będą zawierały zalecenia dotyczące ujednoliconych metod kompleksowej oceny bezpieczeństwa terapii opartych na edycji genomu, co pozwoli szybciej udostępnić pacjentom skuteczne metody leczenia.
„Edycja genomu niesie ze sobą ogromne nadzieje w zakresie leczenia dotychczas nieuleczalnych chorób genetycznych, a ogłoszenie tych wytycznych stanowi wyraz proaktywnego podejścia FDA do wspierania innowacji i przyspieszania rozwoju terapii opartych na edycji genomu” – powiedział komisarz FDA dr Marty Makary M.P.H. „Wytyczne te dostarczają sponsorom jasnych, opartych na podstawach naukowych zaleceń dotyczących oceny ryzyka edycji poza docelowym genem przy użyciu najnowocześniejszych technologii sekwencjonowania”.
„Jesteśmy zdecydowani kontynuować te prace”.
Projekt wytycznych, opublikowany przez Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych, stanowi wsparcie dla ram działania FDA mających na celu przyspieszenie opracowywania spersonalizowanych terapii chorób ultra-rzadkich, które zostały wprowadzone w lutym. Ramy te radykalnie zmieniają sposób współpracy FDA z branżą i wytyczają ścieżkę dla przełomowych metod leczenia chorób rzadkich.
Projekt wytycznych zatytułowany „Ocena bezpieczeństwa edycji genomu w produktach do terapii genowej u ludzi z wykorzystaniem sekwencjonowania nowej generacji” zawiera konkretne zalecenia dotyczące strategii sekwencjonowania, doboru próbek, parametrów analizy oraz sprawozdawczości. Projekt ten opiera się na wytycznych agencji ze stycznia 2024 r. dotyczących produktów do terapii genowej u ludzi wykorzystujących edycję genomu i koncentruje się w szczególności na stosowaniu metod opartych na sekwencjonowaniu następnej generacji (ang. Next-Generation Sequencing- NGS) w celu oceny potencjalnych zagrożeń dla bezpieczeństwa związanych z edycją poza miejscem docelowym oraz utratą integralności genomu.
Zalecenia te mają na celu wsparcie badań przedklinicznych przedkładanych wraz z wnioskami o dopuszczenie nowego leku do badań klinicznych (ang. Investigational New Drug – IND) oraz o wydanie pozwolenia na dopuszczenie produktu biologicznego do obrotu (ang. Biologics License Application – BLA).
Wytyczne mają zastosowanie zarówno do produktów ex vivo, w przypadku których komórki są modyfikowane poza organizmem, jak i do produktów in vivo, w przypadku których edycja genów odbywa się bezpośrednio w tkankach pacjenta.
„NGS nie tylko pozwala wykrywać edycje poza miejscem docelowym i oceniać integralność chromosomów, ale wymaga także opartych na dowodach naukowych zaleceń dotyczących jego stosowania. Przedstawiamy sponsorom plan działania dotyczący kompleksowej oceny bezpieczeństwa, wspierając jednocześnie sprawny rozwój tych obiecujących terapii” – powiedział dr Vinay Prasad, dyrektor ds. medycznych i naukowych oraz dyrektor Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych (Center for Biologics Evaluation and Research). „Naszym celem jest współpraca ze środowiskiem naukowym, aby zapewnić bezpieczne i skuteczne terapie oparte na edycji genomu pacjentom, którzy najbardziej ich potrzebują”- dodał.
FDA zachęca sponsorów do nawiązania współpracy na wczesnym etapie opracowywania produktu, jeszcze przed złożeniem wniosku IND, na przykład w ramach programu „Initial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER/CDER Products” (INTERACT) oraz spotkań przed złożeniem wniosku IND, w celu omówienia konkretnych strategii rozwoju.
Projekt wytycznych został udostępniony do publicznej konsultacji. Uwagi należy zgłaszać w ciągu 90 dni od opublikowania dokumentu w Federalnym Rejestrze na stronie Regulations.gov. Przed sfinalizowaniem wytycznych agencja przeanalizuje i uwzględni otrzymane uwagi.