22 kwietnia 2026 FDA opublikowała projekt wytycznych dotyczących bezpieczeństwa edycji genomu, którego celem jest przyspieszenie rozwoju terapii genowych
20 marca 2026 Przedstawiciel FDA określa terapię genową firmy UniQure jako „nieudaną” metodę leczenia choroby Huntingtona
4 grudnia 2025 Terapia genowa podawana do oka może rozwiązać problemy wzroku związane z ataksją Friedreicha (FA) – badanie z użyciem mysich modeli zwierzęcych
20 listopada 2025 Badanie kliniczne nad pierwszą na świecie terapią genową ukierunkowaną na APOC3 w leczeniu hiperlipidemii
5 listopada 2025 Terapia genowa zapewnia trwałą ochronę immunologiczną dzieciom z ciężkim, złożonym niedoborem odporności ADA-SCID
10 października 2025 Ultragenyx przedstawia obiecujące wyniki długoterminowego badania klinicznego III fazy nad terapią genową DTX401 AAV stosowaną w leczeniu GSDIa
