26 września 2025 Terapia genowa exa-cel poprawia jakość życia dwóch grup pacjentów: z niedokrwistością sierpowatokrwinkową oraz beta-talasemią
22 września 2025 Dziecko otrzymuje pierwszą na świecie terapię genową na zamówienie, czyli spersonalizowaną terapię CRISPR
19 września 2025 Dane dotyczące bezpieczeństwa terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne’a nie wykazały zgonów ambulatoryjnych
12 września 2025 Komisja Europejska zatwierdza DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec), jako jednorazową terapię genową dla dorosłych z hemofilią B
5 września 2025 FDA przedłuża ocenę terapii genowej lemidsogene lanparvovec(RGX-121)przeznaczonej do leczeniaMPS II w celu oceny danych długoterminowych
1 lipca 2025 Obiecująca skuteczność terapii genowej w leczeniu raka pęcherza moczowego nienaciekającego mięśniówki
19 czerwca 2025 Pacjent z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) zmarł po leczeniu terapią genową Elevidys firmy Sarepta
12 czerwca 2025 Szczepionka przeciwnowotworowa oparta na bakteriofagach w połączeniu z terapią genową IL-12 eliminuje komórki agresywnego czerniaka w modelach mysich
6 czerwca 2025 Nowy kierunek leczenia choroby Alzheimera – białko Cav-1 jako potencjalny cel terapii genowej
22 maja 2025 Terapia genowa może przedłużyć życie dzieci z ciężkim niedoborem adhezji leukocytów-I (LAD-I)
15 maja 2025 FDA zatwierdza terapię genową Zevaskyn w postaci dystroficznej pęcherzowego oddzielania się naskórka (RDEB)
2 maja 2025 Terapia genowa w niewydolności serca – zaktualizowane wyniki badania fazy 1/2a MUSIC-HFpEF
18 marca 2025 Terapia genowa w niedoborze alfa-1 antytrypsyny – obiecujące wyniki badania klinicznego 1/2 fazy
25 lutego 2025 Terapia genowa HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) w hemofilii B zapewnia długotrwałą skuteczność
11 lutego 2025 Korzyści ze stosowania terapii genowej u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a – nowe wyniki badania EMBARK
15 stycznia 2025 Nowe dane z badań klinicznych potwierdzają skuteczność dokanałowej terapii genowej w SMA
8 stycznia 2025 Przyszłość budowana zgodnie z przeznaczeniem – trendy produkcyjne w terapiach komórkowych i genowych na 2025 rok
