6 grudnia 2024 Neurogene wstrzymuje terapię genową w chorobie Battena po odrzuceniu wniosku przez FDA
28 listopada 2024 Pozytywne wstępne wyniki badań fazy 1/2/3 nowej terapii genowej (GNT0004) w dystrofii mięśniowej Duchenne’a
21 listopada 2024 Skysona firmy Bluebird Bio doprowadziła do siedmiu przypadków nowotworów krwi w badaniach terapii genowej
14 listopada 2024 Nowa technika edycji genów ma na celu zapewnienie leczenia dzieciom ze zmianami genetycznymi, wykrytymi jeszcze przed ich narodzinami
5 września 2024 Nowa terapia genowa w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej dała nadzieję 9-letniej Leilani ze Stanów Zjednoczonych
4 września 2024 Terapia genowa AMT-130 spowalnia rozwój choroby Huntingtona we wczesnym stadium zaawansowania
15 sierpnia 2024 Terapia genowa CRISPR i szczepionki przeciwnowotworowe: naukowcy mogą pomóc wprowadzić je na rynek
5 sierpnia 2024 Komisja Europejska zatwierdza DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec) jako jednorazową terapię genową dla dorosłych z hemofilią B
23 lipca 2024 Włączanie i wyłączanie terapii genowej za pomocą pigułki? Perspektywy proponowane przez firmę MeiraGtx
10 lipca 2024 Terapia genowa giroktokogenem fitelparvovec w ciężkiej hemofilii A: 104-tygodniowa analiza badania fazy 1/2 Alta