30 grudnia 2025 Itvisma zatwierdzona przez FDA – jedyna terapia genowa o działaniu przyczynowym dla pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) powyżej 2. roku życia
4 grudnia 2025 Terapia genowa podawana do oka może rozwiązać problemy wzroku związane z ataksją Friedreicha (FA) – badanie z użyciem mysich modeli zwierzęcych
20 listopada 2025 Badanie kliniczne nad pierwszą na świecie terapią genową ukierunkowaną na APOC3 w leczeniu hiperlipidemii
5 listopada 2025 Terapia genowa zapewnia trwałą ochronę immunologiczną dzieciom z ciężkim, złożonym niedoborem odporności ADA-SCID
10 października 2025 Ultragenyx przedstawia obiecujące wyniki długoterminowego badania klinicznego III fazy nad terapią genową DTX401 AAV stosowaną w leczeniu GSDIa
9 października 2025 FDA wydała zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 1/2 dla terapii genowej CTx001 stosowanej u pacjentów z GA wtórną do AMD
6 października 2025 FDA nadała stasus terapii przełomowej dla terapii genowej TSHA-102 w leczeniu zespołu Retta
3 października 2025 Nowa terapia genowa w nawrotowym szpiczaku plazmocytowym wchodzi w fazę badań klinicznych
26 września 2025 Terapia genowa exa-cel poprawia jakość życia dwóch grup pacjentów: z niedokrwistością sierpowatokrwinkową oraz beta-talasemią
22 września 2025 Dziecko otrzymuje pierwszą na świecie terapię genową na zamówienie, czyli spersonalizowaną terapię CRISPR
19 września 2025 Dane dotyczące bezpieczeństwa terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne’a nie wykazały zgonów ambulatoryjnych
