Zolgensma to terapia genowa zatwierdzona w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Produkt zawiera funkcjonalną kopie genu SMN1 przenoszoną za pomocą wektorów adenowirusowych serotypu 9 (AAV9). W głównym badaniu rejestracyjnym CL-303 terapia ta wykazała spektakularną skuteczność u pacjentów z SMA. Aż 20 z 22 pacjentów (90,9%) żyło i nie wymagało stałej sztucznej wentylacji w wieku 14 miesięcy. W porównaniu z kohortą historyczną z badania PNCR, w wieku 13,6 miesiąca żyło 25% pacjentów. Równorzędny pierwszorzędowy punkt końcowy, jakim było samodzielne siedzenie przez co najmniej 30 sekund w wieku 18 miesięcy, osiągnęło 13 z 22 pacjentów (59%). W kohorcie historycznej nikt nie był w stanie samodzielnie siedzieć.
