Roctavian to terapia genowa zatwierdzona w leczeniu w leczeniu ciężkiej hemofilii A u osób dorosłych, u których nie występują inhibitory czynnika VIII. Terapia jest oparta na wektorze wirusowym (AAV5), który zawiera gen czynnika VIII. Gen ulega ekspresji w wątrobie, powodując zwiększenie poziomu czynnika VIII we krwi. Badanie rejestracyjne wykazało, że terapia znacząco zwiększyła poziom aktywności czynnika VIII u większości pacjentów. Częstość krwawień zmniejszyła się o 85%, a 128 pacjentów (96%) z badanej grupy nie potrzebowała już terapii zastępczej czynnikiem VIII.
