Hemgenix to terapia genowa zatwierdzona dla osób dorosłych z hemofilią B, którzy obecnie stosują profilaktyczne wlewy czynnika IX, przeszli zagrażający życiu krwotok lub mają powtarzające się, poważne epizody krwawień samoistnych. Terapia przy użyciu wektora wirusowego dostarcza do komórek wątroby gen czynnika IX krzepnięcia. Badania kliniczne wykazały wzrost poziomu aktywności czynnika IX, zmniejszoną potrzebę rutynowej profilaktyki zastępczej czynnika IX oraz zmniejszenie rocznej częstości krwawień o 54% w porównaniu ze stanem wyjściowym u dorosłych mężczyzn z z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B.
