W dniu 11 kwietnia 2023 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) przyznała oznaczenie szybkiej ścieżki (ang. fast track designation) dla RGX-202 – terapii genowej przeznaczonej do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Zgodnie z komunikatem firmy Regenxbio Inc., produkt otrzymał wcześniej oznaczenie leku sierocego i rzadkiej choroby pediatrycznej.
RGX-202 to terapia genowa, która dostarcza gen mikrodystrofiny do mięśnia sercowego i mięśni szkieletowych przy użyciu wektora NAV AAV8. Mikrodystrofina to krótsza i częściowo funkcjonalna forma jednego z białek strukturalnych komórek mięśniowych – dystrofiny. W badaniach przedklinicznych wykazano, że jej obecność u myszy dystroficznych prowadzi do poprawy odporności mięśni na uszkodzenia wywołane skurczami.
W styczniu firma Regenxbio ogłosiła wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2 Affinity Duchenne, które ma na celu ustalenie optymalnej dawki oraz ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego podania jednorazowej dawki RGX-202. Firma planuje włączyć do badania sześciu pacjentów w wieku od 4 do 11 lat, z możliwością zrekrutowania dodatkowych sześciu pacjentów w fazie zwiększania dawki, po uzyskaniu danych dotyczących bezpieczeństwa.
„Oznaczenie szybkiej ścieżki oraz możliwość prowadzenia badań klinicznych umożliwi efektywny rozwój RGX-202 od fazy klinicznej do gotowości komercyjnej” — powiedział w komunikacie prasowym Kenneth T. Mills, prezes i dyrektor generalny Regenxbio. -„Z niecierpliwością czekamy na dalszą współpracę z FDA i społecznością medyczną w miarę rozwoju wysoce zróżnicowanego kandydata na produkt, który może mieć znaczący wpływ na życie pacjentów”.
Firma biotechnologiczna z siedzibą w Maryland ogłosiła również rekrutację do obserwacyjnego badania przesiewowego Affinity Beyond, oceniającego częstość występowania przeciwciał anty-AAV8 u dzieci w wieku do 12 lat. Dane zebrane w tym badaniu mogą pomóc zidentyfikować potencjalnych uczestników badania Affinity Duchenne i ewentualnych przyszłych badań nad zastosowaniem RGX-202.
Regenxbio przewiduje przekazanie wstępnych danych z badania klinicznego fazy 1/2 RGX-202 w drugiej połowie 2023 roku. Aktualnie FDA pracuje również nad decyzją o zatwierdzeniu innej terapii genowej w dystrofii mięśniowej Duchenne’a – SRP-9001 firmy Sarepta[MP1] , która jest zaplanowana na drugą połowę maja br. W przypadku pozytywnej decyzji będzie to pierwsza terapia genowa zatwierdzona w tej nieuleczalnej chorobie.