Dzięki rozwojowi terapii genowej możliwe jest leczenie chorych, którzy wcześniej byli leczeni jedynie objawowo. Co więcej, możliwa jest terapia chorób nowotworowych czy chorób serca, które stanowią wiodącą przyczynę zgonów na świecie. Ponadt0, terapia genowa stanowi również metodę prewencyjną, kiedy zapobiega się przetrwaniu dziedzicznych chorób takich jak np. mukowiscydoza czy ciężki złożony niedobór odporności związany z niedoborem deaminazy adenozynowej (ADA-SCID). Wreszcie terapia genowa ma swój udział w leczeniu chorych na zespół nabytego upośledzenia odporności (AIDS).
Jeśli chodzi o ograniczenia, to istnieje kilka kluczowych wyzwań terapii genowej. Związane są one przede wszystkim z procesami biologicznymi, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo terapii. Poza tym istotne jest dostarczenie genu we właściwe miejsce, czyli do właściwej komórki, a następnie jego włączenie. Jeśli ten proces by zawiódł mogłoby to skutkować zaburzeniami zdrowotnymi u pacjenta. Czasami komórki nawet, kiedy są dobrze namierzone potrafią wyłączyć gen, który ma zwiększoną aktywność.
Co więcej, wyzwaniem terapii genowej jest również zapobieganie niepożądanej odpowiedzi immunologicznej u pacjenta, wytworzonej przez organizm,
w odpowiedzi na wprowadzenia nowego genu. Układ immunologiczny ma za zadanie rozpoznawać obce cząsteczki i je zwalczać pobudzając mechanizmy odporności. Czasami nowy gen jest uznawany przez organizm jako ten, który trzeba zwalczyć i wtedy indukuje się odpowiedź zapalna, która czasem może być dla pacjenta szkodliwa.
Kolejnym ważnym aspektem jest to, aby nowy gen, po wprowadzeniu do organizmu pacjenta, nie zaburzał funkcji innych genów. Ideałem byłoby gdyby nowo wprowadzony gen zintegrowałby się z genomem pacjenta i działał poprawnie do końca życia. Może zdarzyć się tak że nowy gen zaburzy działanie innego genu, który odgrywa bardzo istotną rolę np. rolę w kontroli podziałów komórkowych, co spowodowuje nadmierną proliferację komórek, a finalnie chorobę nowotworową.
Innym problemem na pewno jest ograniczony dostęp do terapii genowej. Pomimo skuteczności tych nowoczesnych metod terapeutycznych dostęp do nich być utrudniony ze względu na wysoki koszt. Dodatkowo, terapia genowa często dotyczy chorób rzadkich, co wiąże się z tym, że podejście do pacjenta powinno być bardzo indywidualne. Ostatnim z wyzwań terapii genowej jest to, że brak jest możliwości leczenia chorób wywołanych przez defekty wielogenowe.
Literatura
1.Cring M,R Sheffield V,C. Gene therapy and gene correction: targets, progress, and challenges for treating human diseases. Gene therapy 2022, 29,3-12 https://doi.org/10.1038/s41434-020-00197-8
2.https://www.yourgenome.org/facts/what-is-gene-therapy [dostęp z 08.03.2022]