Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) jest terapią genową wskazaną do leczenia dzieci od 2. roku życia, młodzieży oraz dorosłych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (spinal muscular atrophy, SMA) z potwierdzoną mutacją w genie SMN1. SMA jest rzadką, postępującą chorobą nerwowo-mięśniową prowadzącą do utraty neuronów ruchowych i narastającego osłabienia mięśni, w tym mięśni oddechowych. Itvisma działa przyczynowo, dostarczając funkcjonalną kopię genu SMN1 do ośrodkowego układu nerwowego za pomocą wektora AAV9. Terapia podawana jest jednorazowo w postaci iniekcji dokanałowej i zapewnia długotrwałą ekspresję białka SMN. W badaniach klinicznych fazy III wykazano istotną poprawę funkcji motorycznych u pacjentów, niezależnie od wcześniejszego leczenia. Efekty terapeutyczne utrzymywały się co najmniej przez 52 tygodnie obserwacji.
