W ostatnich latach rynek terapii genowych i komórkowych rozwija się niezwykle dynamicznie. W grudniu 2025 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła trzy przełomowe terapie z tego obszaru, co potwierdza rosnące znaczenie innowacyjnych metod leczenia w medycynie współczesnej.
Jedną z nich była terapia Omisirge (omidubicel-onlv) oparta na allogenicznych krwiotwórczych komórkach macierzystych pochodzących z krwi pępowinowej. Jest ona przeznaczona dla pacjentów z ciężką anemią aplastyczną, którzy nie mają dostępu do zgodnego dawcy, do klasycznego przeszczepienia szpiku. Zastosowanie technologii ex vivo z użyciem nikotynamidu umożliwia zwiększenie liczby oraz funkcjonalności komórek, co przyspiesza odbudowę układu krwiotwórczego.
Drugą zatwierdzoną terapią była etuvetidigene autotemcel, znana pod nazwą handlową Waskyra. Jest to autologiczna terapia komórkowo-genowa polegająca na genetycznej modyfikacji hematopoetycznych komórek macierzystych pacjenta. Została ona dopuszczona do leczenia zespołu Wiskotta-Aldricha – rzadkiej, wrodzonej choroby układu odpornościowego. Była to pierwsza terapia genowa zatwierdzona przez FDA w tym wskazaniu, stanowiąca istotny krok w leczeniu ciężkich chorób genetycznych.
Trzecim istotnym wydarzeniem było zatwierdzenie nowego wskazania dla terapii lisocabtagene maraleucel (Breyanzi). Jest to terapia CAR-T (ang. Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy) oparta na genetycznie modyfikowanych limfocytach T pacjenta. W grudniu 2025 r. FDA rozszerzyła jej zastosowanie na chłoniaka strefy brzeżnej, co umocniło pozycję terapii CAR-T w leczeniu nowotworów układu krwiotwórczego i potwierdziło rosnącą rolę zaawansowanych terapii komórkowych w onkologii.
Do kluczowych przedsiębiorstw odnoszących sukcesy w poprawie skuteczności leczenia wielu chorób przy wykorzystaniu terapii genowych należą m.in.: Avant Technologies Inc., Vertex Pharmaceuticals Inc., CRISPR Therapeutics, Prime Medicine Inc. oraz Madrigal Pharmaceuticals Inc.
Avant Technologies opracowuje terapie komórkowe stosowane w leczeniu cukrzycy i innych chorób przewlekłych, wykorzystując technologie chroniące genetycznie zmodyfikowane komórki terapeutyczne przed odrzuceniem przez układ odpornościowy.
Vertex Pharmaceuticals zaprezentował nowe dane dotyczące programu terapeutycznego dla dzieci w wieku od 5 do 11 lat z ciężką postacią anemii sierpowatej. Według Equity Insider wszyscy czterej pacjenci objęci odpowiednio długą obserwacją pozostawali wolni od epizodów zatorów w małych naczyniach krwionośnych przez co najmniej 12 miesięcy, a w niektórych przypadkach nawet przez dwa lata. Firma planuje rozpoczęcie globalnych procedur rejestracyjnych dla tej grupy wiekowej w 2026 r.
CRISPR Therapeutics koncentruje się na trwających badaniach klinicznych oceniających terapię genową CTX310, które przyniosły pozytywne wyniki w fazie pierwszej. Terapia ta wyłącza gen ANGPTL3 regulujący poziom lipidów, skutecznie obniżając stężenie cholesterolu i trójglicerydów. „Po raz pierwszy wykazaliśmy, że pojedyncza terapia CRISPR in vivo może bezpiecznie i trwale obniżyć poziom ANGPTL3, prowadząc do klinicznie istotnego spadku trójglicerydów i LDL” – stwierdził dr Naimish Patel, dyrektor medyczny CRISPR Therapeutics.
Madrigal Pharmaceuticals przedstawił dane wskazujące, że opracowywana przez firmę terapia znacząco poprawiła sztywność wątroby, biomarkery zwłóknienia oraz markery klinicznie istotnego ryzyka nadciśnienia wrotnego u pacjentów.
Z kolei Prime Medicine ogłosiła pozytywne wyniki leczenia przewlekłej choroby ziarniniakowej (CGD). W badaniach wykazano bezpieczeństwo i skuteczność technologii Prime Editing u ludzi. Pacjenci pozostawali wolni od powikłań związanych z CGD, a jeden z nich zakończył leczenie mesalaminą bez nawrotu choroby.
Według danych Equity Insider rynek terapii genowych może osiągnąć wartość 36,55 mld dolarów do 2032 r., głównie dzięki rosnącemu zapotrzebowaniu na terapie ukierunkowane na choroby genetyczne. Branża ta rozwija się w tempie bliskim 18% rocznie.
Bibliografia:
- southwestledger.news,
- fda.gov, FDA Approves First Cellular Therapy to Treat Patients with Severe Aplastic Anemia, 12.08.2025,
- Fda.gov, FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome, 12.09.2025,
- fda.gov, FDA approves lisocabtagene maraleucel for relapsed or refractory marginal zone lymphoma, 12.04.2025.