Podczas zjazdu HFpEF 2025, który odbył się w dniach 19-21 marca 2025 r. w Beverly Hills w Kalifornii, zaprezentowano zaktualizowane wyniki trwającego badania klinicznego fazy 1/2a MUSIC-HFpEF, badającego SRD-002 – jednorazową terapię genową w leczeniu niewydolności serca z zachowaną frakcją wyrzutową (heart failure with preserved ejection fraction, HFpEF).
Niewydolność serca to częsta choroba układu krążenia, na którą szacunkowo cierpi 64,3 mln pacjentów na całym świecie, a jej roczny koszt to ponad 100 mld USD. HFpEF stanowi prawie połowę wszystkich przypadków niewydolności serca, ale ma ograniczone możliwości leczenia modyfikujące przebieg choroby. SRD-002 to terapia genowa wykorzystująca wektor wirusowy związany z adenowirusem typu 1 (AAV-1), przenoszący izoformę sercową pompy wapniowej ATP-azy siateczki sarkoplazmatycznej (SERCA2a), która bezpośrednio oddziałuje na szlaki molekularne leżące u podstaw patologii HFpEF, zwiększając relaksację mięśnia sercowego i zmniejszając jego sztywność.
Prezentację zatytułowaną „Celowanie w dysfunkcję rozkurczową w terapii genowej HFpEF- SERCA2a” wygłosił dr n. med. Marat Fudim, specjalista ds. zaawansowanej niewydolności serca i adiunkt w Duke University Medical Center. W prezentacji przedstawiono dane zebrane do 25 lutego 2025 r. W tym okresie pięciu pacjentów w kohorcie A leczono niską dawką 3×10¹³ genomów wirusowych (vg) na pacjenta, a jeden pacjent w kohorcie B otrzymał dawkę 4,5×10¹³ vg. Przy okresie obserwacji trwającym od 2 do 15 miesięcy nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z terapią genową. U czterech z pięciu pacjentów w grupie otrzymującej niską dawkę zaobserwowano poprawę w klasyfikacji niewydolności serca wg New York Heart Association (NYHA) po 6 miesiącach, z klinicznie istotną poprawą w teście 6-minutowego marszu (6MWT), zmniejszeniem lub stabilizacją stężenia NT-Pro-BNP oraz troponiny. Trwa dalsza rekrutacja pacjentów kohorty B badania.
„Nowe opcje terapeutyczne, takie jak terapia genowa, ukierunkowana na krytyczne szlaki metaboliczne w sercu, są kluczowe dla pacjentów i opiekunów zmagających się z tą trudną do leczenia chorobą” – stwierdził dr Marat Fudim. – „Obiecujące wczesne wyniki przedstawione na tym szczycie odzwierciedlają postęp w tych kluczowych badaniach”.
„Z radością dzielimy się naszymi zachęcającymi wynikami badania MUSIC-HFpEF na tym prestiżowym szczycie” – powiedział dr Ronald Li, dyrektor generalny i współzałożyciel firmy Medera. – „To przełomowe badanie stanowi pierwsze podejście terapii genowej dla pacjentów z HFpEF i charakteryzuje się unikalną charakterystyką hemodynamiczną pacjentów w badaniu przy użyciu precyzyjnych pomiarów ciśnienia zaklinowania w kapilarach płucnych (PCWP) w spoczynku i podczas wysiłku. Nasze wyniki kliniczne sugerują, że podejście to może oferować alternatywną strategię leczenia dla pacjentów z HFpEF, gdzie nadal istnieje znacząca niezaspokojona potrzeba”.
Na podstawie: manilatimes.net