Firma UniQure musi przeprowadzić kolejne badanie, aby udowodnić, że jej terapia genowa „rzeczywiście pomaga osobom cierpiącym na chorobę Huntingtona” – poinformował w pierwszym tygodniu marca podczas rozmowy telefonicznej z dziennikarzami wysoki rangą urzędnik Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).
Urzędnik, który poprosił o zachowanie anonimowości przed omówieniem poufnych informacji, potwierdził, że agencja zwróciła się do firmy o przeprowadzenie badania kontrolowanego placebo dotyczącego jej terapii, która jest podawana bezpośrednio do mózgu.
Natomiast przedstawiciele UniQure stwierdzili, że tego typu badanie jest nieetyczne, ponieważ wymagałoby poddania pacjentów znieczuleniu ogólnemu trwającemu wiele godzin, co urzędnik zakwestionował.
UniQure to kolejna firma, która opracowała nieskuteczną terapię dla pacjentów z chorobą Huntingtona” – powiedział urzędnik. „Prawdopodobnie firma zdają sobie sprawę, że ich badanie zakończyło się niepowodzeniem już wiele lat temu, a zamiast postąpić słusznie i przeprowadzić prawidłowe badanie kliniczne, UniQure przedstawia FDA zniekształcone lub zmanipulowane wyniki”.
Wypowiedzi te są kolejnym rozdziałem w napiętym sporze między UniQure a FDA. Agencja spotyka się też z krytyką po serii odmów zatwierdzenia nowych leków, a część firm twierdzi, że FDA wycofuje się z wcześniejszych wytycznych.
Przedstawiciel FDA Marty Makary w wywiadzie udzielonym Becky Quick z CNBC najwyraźniej skrytykował terapię genową firmy UniQure stosowaną w leczeniu choroby Huntingtona. Makary nie wymienił nazwy firmy UniQure, ale opisał jej metodę leczenia.
Następnie firma UniQure zarzuciła FDA zmianę stanowiska w sprawie tego, że dane z badań klinicznych przeprowadzonych przez firmę byłyby wystarczające do ubiegania się o zatwierdzenie.
W badaniu UniQure wykorzystano zewnętrzną bazę danych, aby zmierzyć, w jaki sposób stan pacjentów z chorobą Huntingtona mógłby się pogorszyć bez leczenia, co nazywa się kontrolą zewnętrzną. UniQure stwierdziło, że przeprowadzenie prawdziwego randomizowanego, podwójnie ślepego badania kontrolowanego placebo, uważanego za złoty standard, nie byłoby wykonalne, ponieważ poddawanie ludzi trwającej kilka godzin pozorowanej operacji mózgu byłoby nieetyczne.
Przedstawiciel FDA zaznaczył, że urząd nigdy nie zaakceptował takiego porównania ani nie składa obietnic na wyrost. Jak dodał, FDA zawsze najpierw chce zobaczyć i przeanalizować dane, zanim wyciągnie wnioski.
W swoim oświadczeniu firma UniQure stwierdziła, że jest „przekonana o solidności danych przedłożonych FDA” oraz podziela „cel agencji, jakim jest opracowanie skutecznych metod leczenia dla pacjentów cierpiących na rzadkie choroby”.
„Ostatnie oświadczenia anonimowych źródeł z FDA przekazane prasie były wysoce nietypowe, bezprecedensowe oraz niekompletne lub całkowicie nieprawdziwe” – stwierdziła firma. „Nie uważamy, aby odzwierciedlały one rzetelną i wierną interpretację dokumentów, które przedłożyliśmy, ani tych, które otrzymaliśmy od agencji”.
Bibliografia: www.cnbc.com