Aktualnie pacjenci z rozpoznanym rakiem przełyku (ang. esophageal cancer – EC) są leczeni w specjalistycznych ośrodkach za pomocą procedur chirurgicznych, chemioterapii oraz radioterapii. Niestety metody te często wykazują niską skuteczności oraz znacząco pogarszają jakość życia, powodując ból oraz działania niepożądane.
Jednym z najbardziej dokuczliwych i wyniszczających objawów u pacjentów z niedrożnością przełyku spowodowaną nowotworem jest dysfagia. Dysfagia to patologiczne zaburzenie procesu połykania, obejmujące trudności w formowaniu, przemieszczaniu lub transporcie pokarmu z jamy ustnej przez gardło i przełyk do żołądka. Dysfagia wiąże się z uczuciem „zatrzymywania się” jedzenia w gardle lub przełyku, bólem przy połykaniu, kaszlem podczas jedzenia albo nawet krztuszeniem się.
Istnieje wyraźna potrzeba opracowania nowych, skutecznych i dostępnych terapii dla pacjentów z EC, które pozwolą im w jak największym stopniu kontynuować normalną aktywność.
W artykule opublikowanym na łamach czasopisma Gene Therapy, w dniu 14 lutego br. opisano piankę do terapii genowej na bazie metylocelulozy i gumy ksantanowej, którą można spożywać w formie płynnej. Pianka ta wyściela przełyk i gromadzi lek do terapii genowej indukujący apoptozę czyli nanocząsteczki lipidowe mRNA kodujące egzotoksynę A bakterii Pseudomonas w miejscu nowotworowego zwężenia przełyku.
Nanocząsteczki lipidowe (LNP) zawierające mRNA kodujące geny wywołujące apoptozę nowotworową są wprowadzane do świeżo przygotowanej pianki na bazie metylocelulozy i gumy ksantanowej przy użyciu prostej techniki mieszania za pomocą strzykawki. W ten sposób powstaje nośnik dla terapii genowej w postaci pianki. Lek ten jest następnie podawany pacjentowi doustnie w celu pokrycia przełyku i utworzenia lokalnego rezerwuaru, który powoli uwalnia lek do terapii genowej w miejscu nowotworowego zwężenia przełyku. Zabiegi z użyciem pianki do terapii genowej można powtarzać w miarę potrzeb medycznych i łączyć ze standardową radioterapią, aby jeszcze bardziej wzmocnić efekt niszczenia nowotworu.
W modelu tkankowym EC in vitro wykazano, że pianka do terapii genowej wywołuje 110-krotnie większą regresję guza w porównaniu z leczeniem zawiesiną. Dodatkowo, zaobserwowano, że pianka do terapii genowej podana przed radioterapią znacznie wzmacnia działanie przeciwnowotworowe.
Badacze podkreślają znaczenie tego badania, wskazując, że po wdrożeniu tej metody do praktyki klinicznej leczenie możliwe do podawania doustnie przez lekarza rodzinnego, a nawet samodzielnie przez pacjenta lub jego opiekuna w warunkach domowych mogłoby znacząco wydłużyć okres, w którym osoby z EC prowadzą normalne życie poza szpitalem. Jednocześnie terapia ta pozwalałaby zachować zdolność połykania i przyjmowania pokarmów.
Podsumowując, wyniki badań wskazują, że zastosowanie pianki może znacznie zwiększyć potencjał terapeutyczny terapii genowej w przypadku EC. Połączenie jej z radioterapią może zwiększyć wrażliwość EC na promieniowanie. Wdrożenie tej praktyki klinicznej mogłoby przyczynić się do przekształcenia terapii genowej w standardową metodę leczenia EC, przenosząc punkt ciężkości z masowej chemioterapii i radykalnych zabiegów chirurgicznych na modyfikacje genetyczne ukierunkowane na konkretny nowotwór.