Skysona to terapia genowa zatwierdzona do leczenia pacjentów pediatrycznych w wieku od 4 do 17 lat we wczesnym stadium dziecięcej mózgowej adrenoleukodystrofii (CALD), którzy nie posiadają dawcy komórek macierzystych zgodnego w układzie HLA. Lek wytwarzany jest z komórek CD34+ krwi lub szpiku kostnego pacjenta, do których przy pomocy wektora wirusowego (lentiwirus) wprowadzany jest gen pozwalający na wytwarzanie prawidłowego białka ALDP. Skuteczność i bezpieczeństwo terapii było oceniane w badaniu fazy 2/3 ALD-102. Po 24-miesiącach obserwacji u 90% uczestników badania osiągnięto punkt końcowy, pod postacią przeżycia bez istotnej dysfunkcji, takich jak utrata zdolności mowy, utrata zdolności do samodzielnego jedzenia, uzależnienie od wózka inwalidzkiego, ślepota lub nietrzymanie moczu. Dla porównania w historycznym badaniu obserwacyjnym w grupie pacjentów nieleczonych odsetek ten wynosił zaledwie 29% pacjentów.
