Kebilidi (zatwierdzona w Europie pod nazwą handlową Upstaza) to terapia genowa zatwierdzona w leczeniu dorosłych i dzieci z niedoborem dekarboksylazy aromatycznych L-aminokwasów (AADC). Produkt dostarcza działającą kopię DDC bezpośrednio do mózgu przy udziale wektora wirusowego AAV. Jest podawana do struktur mózgowia w czterech wlewach podczas zabiegu neurochirurgicznego. Leczenie powoduje ekspresję AADC i późniejszy wzrost produkcji dopaminy, krytycznego neuroprzekaźnika w mózgu związanego z ruchem, uwagą, uczeniem się i pamięcią. Bezpieczeństwo i skuteczność Kebilidi wykazano w otwartym, jednoramiennym badaniu klinicznym u 13 pacjentów pediatrycznych z potwierdzoną diagnozą niedoboru AADC.
