Casgevy to terapia genowa zatwierdzona do pacjentów powyżej 12. roku życia z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, u których występują nawracające epizody wenookluzyjne oraz z beta-talasemią zależną od transfuzji. Jest to pierwsza terapia zatwierdzona przez FDA wykorzystująca technologię CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 pozwala precyzyjnie przecinać nici DNA w docelowych obszarach, umożliwiając dokładną edycję (usuwanie, dodawanie lub zastępowanie) zmutowanego materiału genetycznego. Dzięki modyfikacjom komórki macierzyste krwi wykazują zwiększoną produkcję hemoglobiny płodowej. U pacjentów z dziedzicznymi chorobami krwi zwiększone stężenie hemoglobiny płodowej zapobiega powstawaniu nieprawidłowych czerwonych krwinek.
