W dniu 8.10 br. niemiecka firma biotechnologiczna Complement Therapeutics GmbH (CTx), ogłosiła, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration – FDA) zatwierdziła wniosek o dopuszczenie do badań klinicznych (ang. Investigational New Drug application – IND) dla CTx001, głównego kandydata firmy do terapii genowej.
Zatwierdzenie wniosku o badanie nowego leku (IND) umożliwia rozpoczęcie badania klinicznego Opti-GAIN fazy I/II u pacjentów z atrofią geograficzną (GA) wtórną do zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD). GA występuje u 5 milionów osób na całym świecie, z czego 1,5 miliona w samych Stanach Zjednoczonych. Wciąż pozostaje istotną niezaspokojoną potrzebą kliniczną.
Terapia genowa CTx001
CTx001 to terapia genowa oparta na wirusie AAV, mającą na celu dostarczenie skróconej wersji receptora dopełniacza 1 (mini-CR1). Według firmy umożliwia to długotrwałą modulację „klasycznych i alternatywnych szlaków układu dopełniacza”. Układ dopełniacza jako „część układu odpornościowego, wzmacnia oraz uzupełnia zdolność przeciwciał i komórek fagocytarnych do usuwania drobnoustrojów i uszkodzonych komórek z organizmu, wywoływania stanu zapalnego i atakowania błony komórkowej patogenu”.
Ponadto firma zauważa, że zaburzenia regulacji układu dopełniacza mają wpływ na rozwój kilku chorób, w tym AMD, chorób nerek i różnych schorzeń hematologicznych. Firma zauważyła również, że badania przeprowadzone przez jej założycieli wykazały kluczową rolę białek związanych z czynnikiem H w rozwoju AMD, co stanowi podstawę strategii terapeutycznej realizowanej przez firmę w odniesieniu do CTx001.1
Atrofia geograficzna (GA)
GA to zaawansowane stadium suchej postaci zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem. Charakteryzuje się postępującym zwyrodnieniem fotoreceptorów, barwnikowego nabłonka siatkówki i naczyniówki, co prowadzi do nieodwracalnej utraty wzroku.
Nazwa „geograficzna” wynika z wyglądu uszkodzonych obszarów plamki żółtej, które podczas badania oka przypominają mapę lub wyspy. Plamka żółta odpowiada za ostre widzenie szczegółów (czytanie, rozpoznawanie twarzy). Zanik komórek w tej części oka prowadzi do stopniowej i nieodwracalnej utraty tego typu widzenia. Choroba postępuje stopniowo i może prowadzić do nieodwracalnej utraty wzroku. Obecne opcje terapeutyczne są ograniczone.
Badanie Opti-GAIN (ang. Optimised Geographic Atrophy INterventional)
„Zatwierdzenie przez FDA wniosku IND dla CTx001 stanowi kamień milowy dla firmy Complement Therapeutics i naszej misji zmiany sposobu leczenia GA” – powiedział dr Rafiq Hasan, dyrektor generalny Complement Therapeutics. Dodał również, że „to dowód zaangażowania, talentu i wizji naszego zespołu, dzięki którym w ciągu zaledwie czterech lat przeszliśmy od spin-offu uniwersyteckiego do firmy na etapie badań klinicznych. Dzięki Opti-GAIN wkraczamy do fazy klinicznej z wysoce innowacyjnym kandydatem do terapii genowej, który ma potencjał zapewnienia trwałych, jednorazowych korzyści terapeutycznych pacjentom dotkniętym tą wyniszczającą chorobą”.
Badanie Opti-GAIN (Optimised Geographic Atrophy INterventional) jest pierwszym międzynarodowym, otwartym badaniem fazy I/II, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności CTx001 jako potencjalnego jednorazowego leczenia GA. Do badania zostaną włączeni pacjenci z wiodących ośrodków zajmujących się leczeniem siatkówki, a podanie pierwszej dawki pacjentowi w Stanach Zjednoczonych planowane jest na pierwszy kwartał 2026 roku.
Projekt badania opiera się na danych z i-GAIN, badania historii naturalnej obejmującego ponad 230 uczestników, które dostarczyło cennych informacji na temat postępu choroby, biomarkerów obrazowych i stratyfikacji pacjentów z GA.
Firma Complement Therapeutics GmbH (CTx)
Complement Therapeutics GmbH (CTx) to niemiecka firma biotechnologiczna na wczesnym etapie rozwoju, zajmująca się badaniami i rozwojem nowych terapii chorób związanych z układem dopełniacza. Firma powstała jako spin-off Uniwersytetu w Manchesterze i opiera się na pionierskich badaniach swoich założycieli nad nowymi celami w kaskadzie dopełniacza.
Nasz główny produkt badawczy (CTx001) jest obecnie oceniany jako potencjalna terapia genowa GA, jednej z głównych przyczyn ślepoty. Dodatkowe programy będą oceniać potencjalne możliwości terapeutyczne w innych schorzeniach związanych z układem dopełniacza.
Firma posiada filie w Wielkiej Brytanii (Complement Therapeutics Ltd) i Stanach Zjednoczonych (Complement Therapeutics Inc), a także laboratoria badawcze w Stevenage w Wielkiej Brytanii.
Na podstawie: