FDA opublikowała ostateczne wytyczne dla producentów terapii komórkowych i genowych, zalecając wdrożenie mechanizmów zapewnienia mocy działania na każdym etapie cyklu życia terapii od wczesnego etapu rozwoju aż po dostarczenie produktu pacjentowi.
W dniu 2 listopada 2026 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) opublikowała ostateczne wytyczne dla producentów produktów terapii komórkowych i genowych (CGT). Ich celem jest opracowanie i wdrożenie kompleksowego, opartego na wiedzy naukowej i analizie ryzyka planu zapewnienia zgodności produktów z wymaganiami dotyczącymi mocy działania (potency). Wytyczne te przedstawiają zalecenia FDA dotyczące strategii oceny i zapewnienia mocy działania produktów. Zgodnie z nimi, producenci powinni testować i weryfikować każdą partię produktu przed jej podaniem pacjentowi, aby potwierdzić, że spełnia ona określone kryteria mocy działania i jest odpowiednia do zamierzonego zastosowania terapeutycznego.
Ostateczne wytyczne dotyczące zapewnienia mocy działania produktów terapii komórkowej i genowej zastępują opublikowane przez FDA w 2011 r. wytyczne odnoszące się do badań mocy działania tych produktów. Dokument dotyczy terapii stosowanych w leczeniu poważnych, często zagrażających życiu chorób. Zgodnie z obowiązującymi przepisami, producenci są zobowiązani do weryfikacji, czy ich produkty działają zgodnie z przeznaczeniem – zarówno na etapie ubiegania się o ich zatwierdzenie, jak i w ramach monitorowania po uzyskaniu zgody na dopuszczenie do obrotu. Najnowsze wytyczne przedstawiają aktualne stanowisko FDA oraz zalecenia dotyczące sposobów spełnienia tego wymogu przez producentów.
„Pacjenci poddawani terapiom komórkowym i genowym często zmagają się z poważnymi lub zagrażającymi życiu chorobami, takimi jak nowotwory i choroby rzadkie, i zasługują na pewność, że otrzymywany produkt będzie działał zgodnie z przeznaczeniem” – powiedział Karim Mikhail, B. Pharm., M.S., dyrektor Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych (CBER). „Niniejsze wytyczne odzwierciedlają zaangażowanie FDA w to, aby Stany Zjednoczone pozostały najlepszym miejscem na świecie do rozwijania innowacji, przy jednoczesnym zapewnieniu najwyższych standardów jakości produktów i bezpieczeństwa pacjentów”.
Wytyczne zawierają zalecenia oparte na ocenie ryzyka, dotyczące uwzględniania kwestii mocy działania produktów na wszystkich etapach ich rozwoju i wprowadzania do obrotu. Obejmują one cały proces od wczesnego etapu składania wniosku o zgodę na rozpoczęcie badań klinicznych (IND), przez uzyskanie pozwolenia na dopuszczenie produktu biologicznego do obrotu (BLA), aż po jego dalszą kontrolę po wprowadzeniu na rynek.
Do kluczowych zagadnień należą kontrola zmienności surowców, badania prowadzone w trakcie procesu produkcyjnego oraz testy laboratoryjne potwierdzające, że każda partia produktu wykazuje aktywność biologiczną zgodną z zamierzonym działaniem terapeutycznym. Wytyczne uwzględniają również szczególne wymagania dotyczące produktów o krótkim okresie przydatności do użycia, terapii genowych wykorzystujących wektory wirusowe oraz terapii opracowywanych z myślą o konkretnych pacjentach.
Dzięki przedstawieniu producentom jasnego i przewidywalnego planu działania niniejsze wytyczne sprzyjają szybszemu dostępowi do bezpiecznych i skutecznych terapii dla pacjentów, którzy często nie mają innych możliwości leczenia, a wielu z nich otrzymuje produkty wytwarzane indywidualnie dla jednej osoby. W ten sposób wytyczne te wpisują się w główne założenia polityki FDA w obszarze zdrowia publicznego: ochronę pacjentów poprzez ustanawianie rygorystycznych standardów jakości, wspieranie innowacji, dzięki zapewnieniu przejrzystości wymagań regulacyjnych oraz wzmacnianie wiarygodności łańcucha dostaw w odniesieniu do jednych z najbardziej złożonych produktów medycznych.
Bibliografia: content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/4315211.
