W sierpniu br. firma Sarepta opublikowała dane dotyczące poprawy bezpieczeństwa u pacjentów ambulatoryjnych stosujących terapię genową Elevidys w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). Według webinarium zorganizowanego przez Centrum Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a Uniwersytetu Kalifornijskiego w Los Angeles, w którym wzięło udział ponad 1000 pacjentów, nie odnotowano żadnego zgonu ambulatoryjnego związanego z ostrą niewydolnością wątroby po zastosowaniu terapii.
Według dokumentu podsumowującego dane dotyczące bezpieczeństwa, przekazanym firmie BioXconomy przez przedstawiciela firmy Sarepta, aż 47% pacjentów ambulatoryjnych i 43% pacjentów nieambulatoryjnych doświadczyło ostrego uszkodzenia wątroby. Wśród nich jedynie 5% wymagało hospitalizacji z powodu tego powikłania, a 0,2% doświadczyło niewydolności wątroby.
„Omawiamy podejście mające na celu ograniczenie ryzyka u pacjentów niezdolnych do poruszania się, którzy pozostają w zawieszeniu do czasu uzyskania wyników dyskusji (w odniesieniu do zaleceń dotyczących leczenia) obejmujących stosowanie syrolimusu w celu wzmocnienia immunosupresji” – powiedział rzecznik BioXconomy.
Na początku czerwca 2025 roku doszło do dwóch zgonów pacjentów z powodu ostrej niewydolności wątroby po leczeniu lekiem Elevidys. W wyniku tych wydarzeń firma Sarepta dodała specjalne ostrzeżenie (ang. box-warning) dotyczące potencjalnego zagrożenia działaniami niepożądanymi, a Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) wszczęła dochodzenie w sprawie tych zgonów.
W lipcu br. firma Sarepta spotkała się z krytyką za początkową odmowę wstrzymania dostaw leku Elevidys dla pacjentów niezdolnych do poruszania się na wniosek FDA. Zalecenie agencji zostało wywołane doniesieniami o trzecim zgonie pacjenta z powodu ostrej niewydolności wątroby, prawdopodobnie związanej z zastosowaniem wektora adenowirusowego (AAV) rh74. Pacjent ten był leczony eksperymentalną terapią genową dystrofii mięśniowej obręczowo-kończynowej (LGMD), która podobnie jak Elevidys wykorzystuje AAVrh74.
„SRP-9004 to terapia w fazie klinicznej, która ma leczyć inną chorobę (LGMD typu 2D), jest podawana w innej dawce i wytwarzana w innym procesie” – powiedział przedstawiciel firmy Sarepta w komunikacie prasowym. -„Uczestnik badania LGMD, który zmarł, nie był leczony lekiem Elevidys, a dawkowanie w badaniu SRP-9004 zakończyło się w chwili jego śmierci”.
Ostatecznie pod koniec lipca FDA zniosła dobrowolne embargo na lek Elevidys dla pacjentów ambulatoryjnych i kontynuuje współpracę z firmą Sarepta w celu wznowienia dostaw dla pacjentów niechodzących.
W dniu 16 lipca Sarepta ogłosiła zawieszanie prac nad rozwojem terapii genowej AAV na rzecz terapii opartych na zastosowaniu siRNA. „Sarepta oświadczyła, że jej decyzja o zaniechaniu LGMD nie miała związku z niedawnymi zgonami pacjentów z LGMD ani pacjentów z DMD” – wyjaśniono w oświadczeniu. – „Okoliczności śmierci (pacjentki z LGMD) wydają się podobne do okoliczności ostatnio zgłoszonych zgonów pacjentów z DMD. Zwracamy uwagę, że podobnie jak w przypadku DMD, nie odnotowano zgonów w przypadku terapii genowej opartej na AAVrh74 stosowanej w leczeniu LGMD u pacjentów ambulatoryjnych […]. Chociaż nadal angażujemy się w pomoc społeczności Duchenne’a, mając do dyspozycji cztery zatwierdzone metody leczenia, nasze portfolio koncentruje się na priorytetowym traktowaniu potencjalnie najlepszych w swojej klasie zasobów platformy siRNA”.
Zobacz całą publikację: bioxconomy.com.