Dr hab. n. med. Mirosław Ząbek, prof. CMKP udzielił wywiadu w związku z tegoroczną edycją konkursu Złoty Skalpel, w którym został laureatem za projekt „Innowacyjne leczenie choroby Parkinsona, drżenia samoistnego, choroby Huntingtona i demencji”. Badacz w rozmowie odniósł się także do innowacyjnych terapii genowych.
Prof. Mirosław Ząbek w rozmowie z portalem Puls Medycyny odniósł się także do drugiego zgłoszonego projektu dotyczącego terapii genowych. Ekspert przypomniał, że jako pierwszy w Europie wykorzystał terapię genową mózgu w leczeniu choroby Huntingtona.
Badacz podkreślił, że w tym momencie na całym świecie prowadzone są liczne próby terapii genowych, wiele leków zostało już zarejestrowanych. Najważniejszą zaletą tych metod jest fakt, że raz podana terapia genowa może prowadzić do wyleczenia lub wstrzymania postępu choroby. Dzięki najnowszym metodom inżynierii genetycznej, możliwe jest wyprodukowanie genu, który sprawi, że w przypadku choroby Huntingtona praca nieprawidłowo działającego genu w mózgu pacjenta zostanie wyciszona.
Prof. Ząbek zauważa także, że terapię genową można wykorzystywać w przypadku wielu schorzeń. Do najbardziej obiecujących zalicza się zastosowanie tej metody u dzieci z zespołem niedoboru dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych. Operacja przeprowadzana jest w rezonansie magnetycznym, z pomocą specjalistycznych kaniul infuzyjnych. W Polsce została przeprowadzona u 20 dzieci z całego świata, które dzięki niej mogły od nowa rozpocząć rozwój psychomotoryczny.
Zobacz całą publikację: pulsmedycyny.pl