Firma AlveoGene zamierza zrealizować badania nad leczeniem niedoboru alfa-1 antytrypsyny (AAT) w ramach współpracy z brytyjskim konsorcjum Respiratory Gene Therapy Consortium.
Niedobór AAT (AATD) to choroba uwarunkowana genetycznie, która zwiększa ryzyko chorób płuc i/lub wątroby. Pacjenci z niedoborem AAT charakteryzują się niskim poziomem białka AAT we krwi. Białko AAT jest wytwarzane w wątrobie i uwalniane do krwi, a następnie do płuc po to, by chronić tkankę płucną przed uszkodzeniem oraz stanem zapalnym. Dlatego też pacjenci z AATD są bardziej narażeni na chorobę płuc już na wcześniejszym etapie życia w porównaniu do osób z wyższym poziomem AAT. Najczęstszą chorobą płuc, na którą mogą zapadać osoby z AATD, jest przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP) lub rozedma płuc.
Chociaż niedobór AAT jest uważany za rzadką chorobę genetyczną, to w rzeczywistości jest to jedna z najczęstszych dziedzicznych chorób genetycznych w niektórych częściach Europy. W krajach Europy Północnej uważa się, że od 1 na 1600 do 1 na 2000 osób ma AATD, natomiast w Europie Południowo-Wschodniej AATD występuje rzadziej. Ostatnie badania szacują, że w Europie występuje około 120 000 osób z ciężkim AATD. AlveoGene szacuje, że co najmniej 100 000 osób w USA cierpi na chorobę płuc związaną z AATD. Powodem, dla którego sądzi się, że AATD występuje rzadko, jest to, że choroby związane z niedoborem AAT często nie są rozpoznawane.
Nowa brytyjska firma o nazwie AlveoGene rozpoczęła we wrześniu br. działalność z aspiracjami opracowania terapii genowych dla rzadkich chorób układu oddechowego, które są dostarczane drogą wziewną za pomocą małych urządzeń zwanych nebulizatorami. Nowoczesne podejście może być sposobem na bardziej skuteczne dostarczanie terapii genowych bezpośrednio do komórek nabłonkowych płuc. Przedstawiciele AlveoGene bazują na wynikach badań przedklinicznych, które wskazują, że technologia o nazwie InGenuiTy może działać z wysoką wydajnością i długotrwałymi efektami.
Firma zamierza wprowadzić swojego pierwszego kandydata celem leczenia pacjentów z AATD do badań klinicznych w ciągu najbliższych dwóch do trzech lat. Firma twierdzi, że będzie również dążyć do połączenia swojej platformy z innymi technologiami w celu zwalczania dodatkowych chorób, takich jak niedobory surfaktantu w płucach czy idiopatyczne zwłóknienie płuc.
Pierwsza terapia genowej AlveoGene, AVG-001, ma na celu skłonienie organizmu do produkcji białka AAT. Jak dotąd nie ma lekarstwa na AATD, która może wpływać zarówno na wątrobę, jak i płuca. Jedyne opcje leczenia dla pacjentów to leczenie objawowe lub cotygodniowe zastrzyki z białka AAT.
AlveoGene powstało w wyniku prac brytyjskiego konsorcjum Respiratory Gene Therapy Consortium, grupy założonej w 2001 r. w celu znalezienia terapii genowej mukowiscydozy. W procesie opracowywania wektora wirusowego do dostarczania genu związanego z mukowiscydozą do płuc, odkryto, że technologia lentiwirusowa może wytwarzać wydzielane białka, które są kluczowe w leczeniu innych chorób.
Na podstawie:
- Dr Chris Boyd, AlveoGene: inhaled gene therapy spinout launches, AlveoGene: inhaled gene therapy spinout launches, September 2023
- Kristin Jensen, UK biotech AlveoGene launches with plans for inhaled gene therapy, DIVE BRIEF, September 2023
- European lung, Niedobór alfa1-antytrypsyny, Lung Conditions, March 2023