Prof. nadzw. dr hab. n. med. Mirosław Ząbek w tegorocznym konkursie Złoty Skalpel zajął II miejsce za pierwszą na świecie operację terapii genowej mózgu w otępieniu czołowo-skroniowym. Łącznie wyróżniono 10 projektów.
Otępienie czołowo-skroniowe jest heterogenną grupą zaburzeń neurozwyrodnieniowych i m.in. objawia się zaburzeniami pamięci. Jego przyczynę stanowi mutacja genu ludzkiej granuliny (GRN). Leczenie schorzenia opiera się na dostarczeniu kopii GRN za pomocą wektora wirusowego AAV9.
Operacja odbywa się w aparacie rezonansu magnetycznego, wg opracowanego wcześniej planu, uwzględniającego ominięcie naczyń krwionośnych. Stosowany wektor AVB-101 jest rekombinowanym wektorem wirusowym stowarzyszonym z niechorobotwórczym adenowirusem serotypu 9 (AAV9), zawierającym DNA mogące kodować gen ludzkiej granulity (GRN)1. Dzięki tej infuzji możliwe jest odtworzenie fizjologicznego poziomu progranuliny. Operacja więc może przyczynić się do skutecznego leczenia demencji czołowo-skroniowej.
Złoty Skalpel to coroczny konkurs organizowany przez redakcję „Pulsu Medycyny” już od 16 lat. Jego istotą jest wyróżnienie innowatorów w zakresie ochrony zdrowia i wprowadzaniu zmian optymalizujących jakość opieki medycznej.
1 https://pulsmedycyny.pl/medycyna/zloty-skalpel/znamy-zwyciezce-konkursu-zloty-skalpel-2024/
Na podstawie: pulsmedycyny.pl