Dotychczas terapia genowa Zolgensma dla chorych na SMA podawana jest jako preparat dożylny. Obecnie rusza badanie, w którym zostanie zastosowana terapia dooponowa, czyli podana wprost do przestrzeni podpajęczynówkowej kanału kręgowego w mniejszej dawce.
W nowym badaniu klinicznym, o nazwie STRENGTH, firma Novartis chce sprawdzić, czy podanie jednej dawki terapii genowej na SMA dooponowo, będzie mogło zastąpić leki przyjmowane regularnie przez starsze dzieci. W badaniu terapię genową otrzymają dzieci, które wcześniej były leczone innymi lekami na SMA w wieku od 2 do 12 lat.
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa tej terapii po innych lekach, dlatego do badania mogą być włączone dzieci wcześniej leczone co najmniej czterema dawkami nusinersenem (Spinrazą) lub przez okres trzech miesięcy risdiplamem (Evrysdii). Do badania mogą być włączone dzieci, u których przerwa od wcześniejszych terapii wynosiła 4 miesiące, jeśli chodzi o terapię nusinersenem (Spinraza) lub 15 dni w przypadku leczenia risdiplamem (Evrysdi). Typ SMA nie ma znaczenia, jednak dzieci nie powinny wymagać trwałej wentylacji inwazyjnej.
Badanie nie obejmuje grupy kontrolnej, zatem wszystkie 28 dzieci otrzymają badany preparat, czyli terapię genową Zolgensma (w postaci OAV101, 1,2 x 10^14 genomów wektorowych) w postaci pojedynczego wstrzyknięcia dooponowego w odcinku lędźwiowym.
Przez okres 52 tygodni monitorowane będzie bezpieczeństwo takiego stosowania terapii, w tym występowanie ewentualnych działań niepożądanych. Dodatkowo, jako cel drugorzędowy, określana będzie skuteczność. Na koniec badania uczestnicy zostaną zaproszeni do zapisania się do sponsorowanego przez firmę Novartis długoterminowego badania kontrolnego w celu monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.
Obecnie nabór jest otwarty w pięciu ośrodkach, w tym w Montrealu (Kanada), Utrechcie (Holandia), Barcelonie (Hiszpania), a także Kuruma, Fukuoka (Japonia), Shinjuku, Tokjo (Japonia). Zakończenie badania zaplanowano na październik 2024 r.
Na podstawie: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05386680 dostęp z dnia 26.04.2023 r.