Naukowcy udowodnili, że terapia genowa może przywrócić mobilność myszom z całkowitym uszkodzeniem rdzenia kręgowego. Publikacja podsumowująca wyniki badania przedklinicznego, przeprowadzonego przez grupę szwajcarskich naukowców pod kierownictwem prof. Marka Andersona, ukazała się we wrześniowym wydaniu czasopisma Science. Badacze wykazali, że myszy odzyskały zdolność chodzenia, a ich wzorce chodu były podobne, jak w przypadku osobników, które samodzielnie wracały do naturalnej mobilności po częściowym uszkodzeniu rdzenia.
Częściowe uszkodzenie rdzenia kręgowego, zarówno u człowieka, jak i u myszy początkowo może powodować paraliż, ale najczęściej następuje samoistne przywrócenie funkcji motorycznych. W przypadku całkowitego uszkodzenia rdzenia kręgowego nie ma możliwości naturalnej naprawy, a pacjent pozostaje sparaliżowany do końca życia. W badaniu z 2018 r. opublikowanym w czasopiśmie Nature zespół prof. Andersona zidentyfikował podejście terapeutyczne, które powoduje odrost aksonów po uszkodzeniu rdzenia kręgowego u gryzoni. Jednak pomimo że podejście to skutecznie doprowadziło do regeneracji aksonów w przypadku poważnych uszkodzeń rdzenia kręgowego, osiągnięcie przywrócenia funkcjonalności pozostało poważnym wyzwaniem.
„Pięć lat temu wykazaliśmy, że istnieje możliwość regeneracji włókien nerwowych w przypadku anatomicznie całkowitych uszkodzeń rdzenia kręgowego. Zdawaliśmy sobie jednak sprawę, że to nie wystarczy, aby przywrócić funkcje motoryczne, ponieważ nowe włókna nie łączą się we właściwych miejscach z neuronami po drugiej stronie zmiany chorobowej” – powiedział prof. Anderson w komunikacie prasowym Szwajcarskiego Federalnego Instytutu Technologii.
Grupa naukowców przeprowadziła sekwencjonowanie pojedynczych nici RNA jądrowego w celu zidentyfikowania konkretnego typu neuronów biorących udział w naturalnej naprawie. Analiza wykazała, że określone aksony nie tylko muszą się regenerować, ale muszą ponownie łączyć się ze swoimi naturalnymi miejscami docelowymi, aby przywrócić funkcje motoryczne. Na podstawie tego odkrycia naukowcy opracowali wielotorową terapię genową. Zespół aktywował wzrost zidentyfikowanych neuronów u myszy, aby zregenerować ich włókna nerwowe, a także promować określone białka wspierające wzrost neuronów przez tkankę bliznowatą. Naukowcy wykorzystali także cząsteczki kierujące, aby przyciągnąć regenerujące się włókna nerwowe do ich naturalnych celów poniżej urazu.
„Oczekujemy, że nasza terapia genowa będzie działać synergicznie z innymi procedurami, w tym z elektryczną stymulacją rdzenia kręgowego” – powiedział starszy badacz Grégoire Courtine. – „Wierzymy, że kompletne leczenie urazu rdzenia kręgowego będzie wymagało obu podejść – terapii genowej w celu odbudowy odpowiednich włókien nerwowych oraz stymulacji kręgosłupa w celu maksymalizacji zdolności tych włókien i rdzenia kręgowego
znajdującego się poniżej urazu do wytwarzania ruchu”. Naukowcy wyrazili nadzieję, że ich praca „odblokuje ramy umożliwiające skuteczną naprawę uszkodzonego rdzenia kręgowego i może przyspieszyć naprawę po innych postaciach uszkodzeń i chorób centralnego układu nerwowego”.
https://www.upi.com/Science_News/2023/09/27/gene-therapy-spinal-cord-injury/2011695831205