Somatyczną terapię genową możemy podzielić na terapię ex vivo oraz in vivo.
Terapia ex vivo polega na modyfikacji komórek poza organizmem człowieka oraz ich ponownym dostarczeniu do pacjenta. Podejście to wymaga nośnika czyli tzw. wektora dostarczającego gen. Wektor to najczęściej wirus pozbawiony zdolności do namnażania i w jego strukturę wbudowywany jest gen. Konstrukt wektor-gen powstaje metodą inżynierii genetycznej i jest dodawany do komórek pobranych od pacjenta. Tak zmodyfikowane komórki wracają do pacjenta, co skutkuje efektem terapeutycznym.
Natomiast terapia in vivo polega na tym, że geny są zmieniane w komórkach pozostających w organizmie człowieka. Tutaj stosowane są wektory, które mają powinowactwo do odpowiednich tkanek i podawane są pacjentowi w postaci iniekcji. Wektor przyłącza się do błony komórkowej, zostaje opakowany przez pęcherzyk endosomalny. Następnie taki pęcherzyk pęka uwalniając wektor w odpowiednim miejscu i finalnie komórka zaczyna produkować białko. Terapia ta dedykowana jest dla narządów, których nie można pobrać czyli takich jak np. mózg czy oko, lub jeśli dotyczy wielu tkanek jednocześnie.
Literatura:
1.Sulaiman M Alnasser. Mechanistic strategy of gene therapy in the treatment of disease. Gene 2021 Feb 15;769:145246. doi: 10.1016/j.gene.2020.145246.