Dr Krzysztof Chyliński to polski biolog molekularny, odkrywca narzędzia edycji genów CRISPR-Cas9. Podczas pracy naukowej na Uniwersytecie Wiedeńskim współpracował z Jennifer A. Doudny i Emmanuelle Charpentier, wyróżnionymi w 2020 roku Nagrodą Nobla w dziedzinie chemii. W rozmowie z RMF FM dr Chyliński opowiedział o działaniu metody CRISPR-Cas9, perspektywach zastosowania edycji genów w biotechnologii i medycynie, obawach związanymi z ich upowszechnianiem oraz kulisach pracy nad tym przełomowym odkryciem.
CRISPR/Cas to bardzo precyzyjna metoda inżynierii genetycznej pozwalająca na przecinanie materiału genetycznego w dowolnym miejscu. Bazuje ona na naturalnym mechanizmie, obecnym u bakterii Escherichia coli, który służy do obrony przed wirusami atakującymi komórkę bakteryjną – bakteriofagami. W momencie wniknięcia DNA wirusa do wnętrza komórki, bakteria wytwarza specjalne odcinki RNA, które po odpowiedniej modyfikacji tworzą gRNA (od ang. guide RNA), stanowiące wzorzec wirusa. Po połączeniu z enzymem z grupy Cas, zdolnym do przecinania fragmentów DNA, materiał genetyczny wirusa jest unieszkodliwiany. W 2012 roku w czasopiśmie Science zespół dr. Chylińskiego opublikował badania wykazujące, że CRISPR-Cas9 można programować za pomocą RNA w taki sposób, by modyfikowało dowolne DNA. Stało się to jednym z najważniejszych odkryć w historii genetyki. Opisywana metoda, nazywana potocznie „nożyczkami molekularnymi”, daje ogromne możliwości wykorzystanie w rozwoju terapii genowych.
W rozmowie z RMF FM dr Chyliński opowiedział, jak wyglądał współpraca z przyszłymi noblistkami – prof. Doudny oraz prof. Charpentier oraz innymi naukowcami zaangażowanymi w odkrycie i rozwój metody. Eksperymenty były prowadzone równolegle w laboratoriach na dwóch kontynentach, a wyniki były na bieżąco omawiane za pośrednictwem narzędzi telekomunikacji. „Ja ten czas, który był czasem bardzo ciężkiej pracy, wspominam bardzo dobrze” – podsumował dr Chyliński. –„Dlatego, że z jednej strony są to niesamowici naukowcy, z którymi świetnie się pracuje, a z drugiej strony też fajni ludzie, z którymi można sobie porozmawiać. Więc myślę, że mieliśmy tutaj wszyscy bardzo dużo szczęścia, że trafiliśmy na siebie”.
Aktualnie metoda CRISPR-Cas9 jest rozwijana w laboratoriach na całym świecie. „W tym momencie co roku ukazuje się 4-4,5 tysiąca nowych publikacji, które wykorzystują CRISPR-Cas9. To jest 10-12 prac dziennie” – powiedział w rozmowie dr Chyliński. –„Używając tej techniki, zmodyfikowano tak niesamowite ilości organizmów, zmodyfikowano tak niesamowite ilości komórek, że aż trudno sobie to wyobrazić”. Publikacje skupiają się przede wszystkim na możliwościach praktycznego wykorzystania przełomowej metody. CRISPR-Cas9 jest używana między innymi do tworzenia modeli nowotworów wykorzystywanych w
badaniach podstawowych, do badań przesiewowych oraz, co najważniejsze, do rozwoju nowych terapii w chorobach genetycznych czy nowotworowych.
Naukowiec skomentował również kontrowersje oraz zagadnienia etyczne związane z rozwojem inżynierii genetycznej. Podkreślił, że narzędzie to jest dedykowane do naprawy błędów w kodzie genetycznym, nie jest natomiast aktualnie wystarczające do ingerowania w ludzki genom w celu modyfikacji cech, takich jak na przykład inteligencja. „My całkiem dobrze wiemy, jak naprawić coś, co jest popsute, wiemy jak poradzić sobie z pewnymi chorobami genetycznymi, ale nie bardzo wiemy, jak poprawić coś, co jest dobre samo z siebie. Bo też my dużo więcej czasu spędzamy, analizując chorych niż zdrowych. Co ma wielki sens” – podkreślił. Dodał również, że metoda jest ciągle niedoskonała i wymaga ciągłego ulepszania. „Każdego dnia przychodzą te nowe wiadomości i oczywiście mogłoby być wszystko lepiej, to wszystko mogłoby działać bardziej efektywnie, mogłoby być też tańsze, bo te terapie genetyczne są niestety bardzo drogie, mogłoby być bardziej dostępne” – podsumował, podkreślając, że jego największym marzeniem jest upowszechnienie metody jako narzędzia terapii.
Źródło zdjęcia: RMF24 – Karina Kąsek, RMF FM /RMF FM