RegenXBio sygnalizuje, że terapia genowa RGX-121 opracowana do leczenia zespołu Huntera zmierza do wniosku o przyspieszone zatwierdzenie przez Agencję ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA). W sierpniu br. firma otrzymała od FDA zgodę na złożenie wniosku o licencję w ramach przyspieszonej oceny. Ta ścieżka umożliwia firmom zgłaszanie leków na podstawie danych dotyczących zastępczych punktów końcowych badań klinicznych w przypadku rzadkich schorzeń, które mają niewiele dostępnych opcji terapeutycznych. Wcześniejszy termin w tym przypadku oznacza 2024 rok, kiedy to RegenXBio planuje oficjalnie złożyć wniosek.
Dyrektor generalny firmy Kenneth Mills powiedział, że plany dotyczące przyspieszonej akceptacji zostały poparte przez FDA podczas ostatnich rozmów z agencją. Był to główny punkt debaty w ciągu ostatniego roku, po tym jak w trybie przyspieszonym FDA zatwierdziła lek na chorobę Alzheimera – Aduhelm i przyznała firmie Biogen dziewięć lat na przeprowadzenie wymaganego badania potwierdzającego. Komisarz FDA, dr Robert Califf, rozważał zmiany w programie, jednak wyraził poparcie dla dalszego korzystania z tej opcji.
Zespół Huntera, znany również jako mukopolisacharydoza typu II, jest rzadkim dziedzicznym zaburzeniem, w którym organizm nie jest w stanie rozkładać cząsteczek cukrów – mukopolisacharydów. Prowadzi to do gromadzenia się w narządach nierozłożonych substratów i może z czasem powodować ich uszkodzenie, co wpływa na zdolności fizyczne i umysłowe pacjentów.
RGX-121 to terapia genowa, która przechodzi kluczową fazę badania 1/2/3 CAMPSIITE u pacjentów pediatrycznych do piątego roku życia. Obecnie prowadzona jest rekrutacja do tego otwartego badania. Jednym z punktów końcowych badania jest ocena zmian stężenia glikozaminoglikanów (GAG) w płynie mózgowo-rdzeniowym po czterech miesiącach w stosunku do wartości wyjściowych. Nagromadzenie GAG jest powiązane z klinicznymi objawami zespołu Huntera, w tym deficytami neurorozwojowymi, dlatego firma zakłada, że ten punkt końcowy może być wykorzystany jako wsparcie dla wniosku o przyspieszone zatwierdzenie.
Na podstawie: https://www.fiercebiotech.com/biotech/regenxbio-gets-fda-support-hunter-syndrome-gene-therapys-accelerated-review-filing-2024