Przełom w leczeniu AMD w okulistyce. Po raz pierwszy w Polsce wykorzystano terapię genowe w leczeniu zaniku geograficznego na tle AMD w ramach badań klinicznych II fazy. Zastosował ją prof. dr hab. n. med. Jakub Kałużny z Kliniki Okulistycznej Oftalmika w Bydgoszczy.
Pionierska operacja odbyła się w sierpniu 2022 r., jednak aby ogłosić tę przełomową wiadomość, trzeba było odczekać kilka miesięcy niezbędnych do potwierdzenia pozytywnego efektu zabiegu. Zanik geograficzny (GA, ang. geographic atrophy) to zaawansowane stadium suchej postaci AMD, czyli zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem.
Była to druga operacja okulistyczna w naszym kraju z wykorzystaniem terapii genowej. Klinika Okulistyczna Oftalmika jest pierwszym ośrodkiem w Polsce, który uczestniczy w rozwoju terapii genowej GT005 w ramach badania klinicznego II fazy, opracowanej przez firmę Gyroscope Therapeutics, należącą do grupy Novartis. To wieloośrodkowe badanie jest prowadzone nie tylko w Polsce, w Klinice Okulistycznej Oftalmika, ale również w wiodących instytucjach specjalizujących się w leczeniu chorób siatkówki w innych krajach Europy, a także w Stanach Zjednoczonych i Australii. Terapia ma na celu zmniejszenie stanu zapalnego w oku, spowalniając postęp choroby, dzięki czemu pacjent może zachować wzrok. Schorzenie AMD powoduje bowiem zanik komórek światłoczułych w siatkówce, co prowadzi do obuocznej, nieodwracalnej ślepoty. Badania naukowe wykazały, że ważną rolę w zachorowaniu na AMD pełnią geny.
– Zanik geograficzny to ciężka choroba siatkówki, która znacząco utrudnia życie pacjentowi i na którą obecnie nie ma lekarstwa. Udział w badaniach klinicznych dotyczących terapii genowej GT005 jest dla nas wielkim wyróżnieniem. Czekamy na dalszy rozwój tej metody leczenia, która może pomóc w zatrzymaniu choroby i w zachowaniu wzroku – mówi prof. dr hab. n. med. Jakub Kałużny, który w Klinice Okulistycznej Oftalmika specjalizuje się w leczeniu chorób siatkówki.
Późne AMD występuje w dwóch postaciach: suchej i wysiękowej. Postać późna sucha ma formę zaniku geograficznego, w którym dochodzi do zaniku komórek nabłonka barwnikowego siatkówki i fotoreceptorów najczęściej w centralnej części plamki. W każdej postaci wiąże się z uszkodzeniem plamki odpowiedzialnej za widzenie centralne. Szacuje się, że w Polsce liczba chorych na AMD wynosi 1,5 mln. Na GA choruje 5 mln osób na świecie. Choroba dotyka 1,3% osób w wieku 75-84 lat, wzrastając do prawie 22% po 90 roku życia. Terapia genowa GT005 pomaga komórkom w oku wytwarzać więcej białka (CFI – z ang. Complement Factor I), odpowiedzialnego za regulację części układu odpornościowego i przywrócenie równowagi nadaktywnemu układowi dopełniacza.
Metoda leczenia zakłada, że podniesienie poziomu CFI w oku pomoże zmniejszyć stan zapalny, spowalniając w ten sposób postęp zaniku geograficznego. Lek jest wstrzykiwany pod siatkówkę oka po uprzednim zabiegu witrektomii (wycięcie ciała szklistego), który umożliwia bezpieczne umieszczenie preparatu w tylnej części oka.
– Dotychczas zgromadzone dane z badania klinicznego z I i II fazy i wykazały, że większość pacjentów z GA poddanych jednorazowo terapii genowej GT005 miała podwyższone poziomy CFI w ciele szklistym. Został także odnotowany spadek poziomu białek związanych z aktywacją układu dopełniacza – dodaje prof. dr hab. n. med. Jakub Kałużny. Jeśli wyniki badania fazy II potwierdzą skuteczność i bezpieczeństwo stosowanego leku, rozpoczną się badania fazy III, których wynik zadecyduje o wprowadzeniu leku na rynek.
Prof. dr hab. n. med. Jakub Kałużny w Klinice Okulistycznej Oftalmika specjalizuje się w zaawansowanej chirurgii witreoretinalnej, chirurgii zaćmy, laseroterapii, diagnostyce i leczeniu jaskry, leczeniu chorób siatkówki oraz prowadzi dział badań klinicznych. Jest autorem ponad 150 publikacji naukowych i licznych wystąpień na konferencjach krajowych i zagranicznych.