Firma Opus Genetics nabyła prawa od firmy Iveric Bio do dwóch potencjalnych opcji terapeutycznych przeznaczonych do leczenia rzadkich, dziedzicznych chorób siatkówki (IRD). Firma Opus będzie badać nowe opcje terapii genowej chorób siatkówki, takich jak: zwyrodnienie siatkówki zależne od rodopsyny (RHO-adRP) i bestrofiny-1 (BEST1), dziedziczonych w sposób autosomalny dominujący.
Uważa się, że prawie 5 000 Amerykanów (jeden na 69 000) jest dotkniętych dziedzicznymi chorobami siatkówki związanymi z genem BEST1. Terapia genowa BEST1 ma na celu dostarczenie funkcjonującej kopii genu BEST1 za pośrednictwem wektora wirusowego AAV do komórek nabłonka barwnikowego siatkówki w celu wytworzenia białka bestrofiny-1 i przywrócenia równowagi między fotoreceptorami i komórkami nabłonka barwnikowego siatkówki.
RHO-adRP jest jednym z najczęstszych IRD. Szacuje się, że RHO-adRP w samych Stanach Zjednoczonych dotyka około jednej osoby na 51 000, czyli ponad 6 000 osób.
– Dodanie tych innowacyjnych możliwości leczenia BEST1 i RHO-adRP znacznie zwiększa populację pacjentów, którzy mogliby skorzystać z terapii Opus i uzupełnia naszą istniejącą linię terapii genowych dla dziedzicznych chorób siatkówki – powiedział w komunikacie prasowym firmy dr Ben Yerxa, dyrektor generalny Opus. – Opus buduje zaplecze do leczenia wielu IRD, a rozwiązania takie jak te pomagają nam osiągnąć rozwój naszej infrastruktury, poszerzyć zaplecze naukowe i ostatecznie nasz wpływ na zdrowie pacjentów. Naszym celem jest co najmniej jedno badanie oceniające IND (ang. Investigational New Drug), czyli jeden nowy lek będący w fazie badań przedklinicznych rocznie.
Opus planuje zakończyć więcej badań umożliwiających złożenie IND i złożyć IND dla BEST1 w drugiej połowie 2023 roku.
W ramach umowy firma Opus będzie odpowiedzialna za globalne badania, rozwój i komercjalizację programów BEST1 i RHO-adRP. Iveric otrzymał w zamian 500 000 USD płatności z góry i wysoki jednocyfrowy udział własnościowy w Opus. Dodatkowo, Iveric jest uprawniony do płatności za kamienie milowe sprzedaży, płatności za rozwój i regulacje oraz do niskiego jednocyfrowego zysku ze sprzedaży netto produktów. W pewnych okolicznościach Iveric zastrzega sobie niektóre prawa w odniesieniu do potencjalnej przyszłej komercjalizacji produktów terapii genowej dla BEST1 i/lub RHO-adRP.
Na podstawie: Opus Genetics Acquires Rights to Two Gene Therapy Product Candidates from Iveric Bio