Naukowcy z Macquarie University zidentyfikowali terapię genową, która może pomóc w leczeniu jaskry z potencjalnymi zastosowaniami w innych schorzeniach neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Alzheimera.
Białko Tau jest niezbędne do funkcjonowania komórek w mózgu i ośrodkowym układzie nerwowym, ale gdy jego ilość jest nadmiernie produkowana to w pewnych warunkach dochodzi do tworzenia splątków neurofibrylarnych, co zatyka wewnętrzne struktury komórek. Splątki te wykryto również u pacjentów z chorobą Alzheimera. Zakłócają one prawidłowe funkcjonowanie neuronów, upośledzając komunikację między neuronami mózgu, a ostatecznie powodując ich śmierć.
Białko to zostało również znalezione w komórkach siatkówki, a badania przeprowadzone przez badaczy z Macquarie University wykazały, że prawdopodobnie odgrywa ono również rolę w jaskrze.
W najnowszym badaniu, opublikowanym w Acta Neuropathologica, zespół wykazał, że białko Tau odgrywa rolę w integralności siatkówki.
Naukowcy badali terapię genową, której celem było białko Tau. W eksperymentach autorzy manipulowali tak, aby zwiększyć, a także zmniejszyć ekspresje białka. Stwierdzono, że obie manipulacje miały negatywny wpływ na strukturalne i funkcjonalne wskaźniki siatkówki, co sugeruje, że istnieje idealny poziom ekspresji Tau promujący optymalne zdrowie siatkówki.
W eksperymentalnym modelu jaskry, nadekspresja Tau zwiększała zwyrodnienie siatkówki wewnętrznej, podczas gdy wyciszenie Tau do zdrowych poziomów zapewniało znaczną ochronę przed tymi zmianami zwyrodnieniowymi.
Opracowany przez zespół „przełącznik” to terapia genowa przenoszona przez wektor wirusowy, który ma unikalną zdolność przekraczania zarówno trudnej do przeniknięcia bariery krew-mózg, jak i bariery krew-siatkówka.
„Odkrycia te podkreślają kluczową rolę endogennego poziomu białka Tau w zachowaniu integralności siatkówki i podkreślają potencjał terapeutyczny celowania w białko Tau w patologii jaskry” – stwierdzili autorzy badania.
Kolejnym krokiem będą dalsze testy na modelach zwierzęcych, a ewentualne badania kliniczne na ludziach zostaną przeprowadzone dopiero za kilka lat.
Na podstawie: insightnews.com.au.