W dniu 31.10. br. Komitet Naukowy i Standaryzacyjny (SSC) Międzynarodowego Towarzystwa Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH), ogłosił powołanie nowej Grupy Roboczej SSC ds. Terapii Genowej. Celem grupy jest nadzorowanie zaleceń, standardów, rejestrów i baz danych tworzonych w ramach tej szerokiej dziedziny, jaką są terapie genowe.
Międzynarodowe Towarzystwo Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH) stara się usprawnić interdyscyplinarną współpracę między ekspertami z całego świata, dla których priorytetem jest standaryzacja metod i zarządzania w terapii genowej.
Wraz z oczekiwaną pierwszą aprobatą terapii genowej hemofilii w Stanach Zjednoczonych i Europie, członkowie SSC wskazali potrzebę i znaczenie powołania Grupy Roboczej SSC ds. Terapii Genowej w celu sformalizowania standaryzacji metod i postępowania w tym obszarze.
Międzynarodowa i multidyscyplinarna Grupa Robocza SSC ds. Terapii Genowej wyjdzie poza dziedzinę zakrzepicy i hemostazy, obejmując zastosowania terapii genowych w innych wskazaniach ze względu na nowatorstwo i złożoność całego spektrum tego rodzaju terapii. Celem ISTH jest ułatwienie współpracy hematologów, hepatologów, immunologów, diagnostów laboratoryjnych, oraz patomorfologów zajmujących się zaburzeniami genetycznymi i terapiami genowymi z całego świata.
„Badania kliniczne wykazały niedawno, że terapia genowa hemofilii może znacznie poprawić opiekę nad hemofilią, umożliwiając długoterminową ekspresję brakującego czynnika na poziomie terapeutycznym po pojedynczej dożylnej infuzji konstruktu terapii genowej” – powiedział dr Wolfgang Miesbach, przewodniczący Grupy Roboczej ISTH SSC ds. Terapii Genowej oraz kierownik Oddziału Zaburzeń Koagulacji i Centrum Kompleksowej Opieki Hemofilii Szpitala Uniwersyteckiego Goethego w Niemczech. „Jednak organizacja okresu obserwacji i sposób selekcji pacjentów będą miały kluczowe znaczenie dla bezpiecznego dostarczania produktów terapii genowej. Kilka procedur będzie musiało zostać ujednoliconych, podczas gdy badania nie będą już prowadzone przez firmy farmaceutyczne, ale przez społeczność naukową i to właśnie stara się zrobić nowa Grupa Robocza SSC ds. Terapii Genowej”.
„Grupa Robocza SSC ds. Terapii Genowej zamierza ściśle współpracować z innymi podkomitetami z zakresu odpowiednich obszarów wiedzy, takich jak Rzadkie Zaburzenia Krzepnięcia Krwi, czynnik VIII, czynnik IX, po to aby wspólnie pracować nad charakterystyką hemofilii, identyfikacją niezaspokojonych potrzeb i lepszą standaryzacją opieki” – powiedział Joost Meijers, przewodniczący Komitetu Wykonawczego ISTH SSC i Profesor Eksperymentalnej Medycyny Naczyniowej z Uniwersytetu w Amsterdamie. Dodał również, że „zajęcie się tymi zagadnieniami jest zgodne z wiodącą na świecie pozycją ISTH w dziedzinie zaburzeń krzepnięcia krwi, zwłaszcza że w przyszłości spodziewane są dalsze podejścia do terapii genowej zaburzeń krzepnięcia, do czego potrzebna jest szeroka sieć naukowa”.
Komitet Naukowy i Standaryzacyjny (SSC) Międzynarodowego Towarzystwa Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH)
ISTH SSC jest stałym komitetem organizacyjnym, który składa się z 20 podkomitetów oraz jednego komitetu stałego i komitetu wykonawczego. ISTH SCC pozostaje na czele, jeśli chodzi o odpowiadanie na potrzeby społeczności, zajmując się nowo opracowanymi danymi i identyfikując możliwości postępu naukowego. Jeśli Grupa Robocza SSC przedstawi efekty swojej działalności z okresu dwóch lat poprzez np. prezentację aktualizacji postępów swoich projektów podczas sesji SSC Kongresu ISTH, wówczas Grupa Robocza SSC może stać się Podkomitetem SSC.
Międzynarodowe Towarzystwo Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH)
ISTH zostało założone w 1969 r. ISTH jest wiodącą światową organizacją non-profit, której celem jest pogłębianie wiedzy, zapobieganie, diagnozowanie oraz leczenie stanów związanych z zakrzepicą i hemostazą. ISTH jest międzynarodową organizacją medyczno-naukową zrzeszającą ponad 7500 klinicystów, badaczy i pedagogów, którzy wspólnie pracują nad poprawą życia pacjentów w ponad 110 krajach na całym świecie. Do wysoko cenionych działań i inicjatyw należą programy edukacyjne, działalność badawcza, spotkania i kongresy, recenzowane publikacje, komisje ekspertów oraz Światowy Dzień Zakrzepicy obchodzony 13 października.
Na podstawie: