Skip to main content

FDA przyznała oznaczenie Rzadkiej Choroby Pediatrycznej dla terapii genowej w leczeniu wrodzonej utraty słuchu związanej z genem otoferliny

Firma biotechnologiczna Sensorion, specjalizująca się w nowatorskich terapiach stosowanych w zapobieganiu i leczeniu ubytków słuchu, poinformowała w dniu 7 listopada br., że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) przyznała oznaczenie Rzadkiej Choroby Pediatrycznej jednemu z ich głównych produktów – terapii genowej OTOF-GT przeznaczonej do leczenia utraty słuchu związanej z genem otoferliny.

Program rozwoju terapii genowej OTOF-GT firmy Sensorion ma na celu przywrócenie słuchu u osób żyjących z niedoborem otoferliny, jednej z najczęstszych postaci wrodzonej utraty słuchu. Niedobór otoferliny jest odpowiedzialny za ok. 8% wszystkich przypadków tego schorzenia. Pacjenci z mutacją OTOF cierpią na izolowany niedosłuch czuciowo-nerwowy w stopniu znacznym lub głębokim. Choroba dotyczy około 20 000 pacjentów w Stanach Zjednoczonych i Europie. Otoferlina jest dużym białkiem, które może być dostarczone do ucha wewnętrznego z użyciem dwóch standardowych wektorów terapii genowej związanych z adenowirusem (AAV).

W ostatnim czasie firma Sensorion zrobiła istotne postępy w planach rozwoju przedklinicznego i klinicznego OTOF-GT. We wrześniu 2022 r. spółka otrzymała pozytywną opinię na temat wniosku o oznaczenie leku sierocego z Europejskiej Agencji Leków. Komisja Europejska wydała decyzję w tej kwestii w dniu 11 października 2022 r. W planach firmy jest złożenie wniosku o badanie kliniczne (Clinical Trial Application, CTA) w pierwszej połowie 2023 r.

„Jesteśmy naprawdę zadowoleni, że FDA uznała pilną potrzebę opracowania terapii w tym schorzeniu, dla którego obecnie nie ma zatwierdzonych opcji leczenia. Jest to ważne oznaczenie regulacyjne, które pomoże nam rozwijać tą potencjalnie przełomową dla pacjentów terapię” – powiedziała Géraldine Honnet, Dyrektor Medyczny firmy Sensorion. – „Jest to kluczowy kamień milowy dla naszego programu rozwoju terapii genowych, który oferuje potencjalnie skuteczne rozwiązania w wielu wyniszczających chorobach i jest centralnym punktem strategii firmy Sensorion. Oznaczenie to stanowi kolejny kluczowy element układanki, który prowadzi naszą firmę w kierunku rozwoju klinicznego w OTOF-GT w 2023 roku”.

FDA przyznaje oznaczenie Rzadkiej Choroby Pediatrycznej w poważnych i zagrażających życiu chorobach, które dotykają przede wszystkim dzieci poniżej 18 roku życia i dotyczą mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych. W ramach tego programu sponsor, który otrzyma zatwierdzenie leku lub leku biologicznego w rzadkiej chorobie pediatrycznej, może kwalifikować się do otrzymania kuponu, który można wykorzystać w celu uzyskania priorytetowej oceny kolejnego wniosku o wprowadzenie do obrotu innego produktu.

Na podstawie: Sensorion Announces US FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to OTOF-GT for the Treatment of Otoferlin Gene-Mediated Hearing Loss