W dniu 20 marca br. Agencja prasowa The Reuters podała, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration – FDA) podejmuje kroki w celu optymalizacji rozwoju terapii genowych, w tym zachęcania do korzystania z biomarkerów, celem uzyskania przyspieszonego zatwierdzenie terapii dla ciężkich chorób.
Biomarkery takie jak np. puls czy ciśnienie krwi są parametrami klinicznymi, które można łatwo ocenić. FDA będzie wspierać wykorzystanie parametrów klinicznych łatwych do zmierzenia jako zamienników innych wskaźników biologicznych w badaniach klinicznych terapii genowych, aby pomóc uzyskać „przyspieszone zatwierdzenie”, powiedział dr Peter Marks, dyrektor z Centrum Oceny Biologicznej i Badań (Center for Biologics Evaluation and Research – CBER).
Amerykańskie organy regulatorowe przyznają tzw. przyspieszone zatwierdzenie głównie dla leków i terapii ukierunkowanych na rzadkie choroby lub małe populacje pacjentów, które jak dotąd nie posiadają żadnych skutecznych metod leczenia dostępnych dla nich. Firmy nadal są zobowiązane do przeprowadzenia badań potwierdzających przewidywane korzyści kliniczne.
„FDA postrzega terapię genową jako doskonałą okazję do przyspieszenia dostarczania potencjalnie ratujących życie terapii pacjentom z rzadkimi chorobami”, powiedział dr Peter Marks.
W przypadku niektórych terapii genowych może zaistnieć potrzeba „zaakceptowania pewnego poziomu niepewności” w momencie zatwierdzenia dotyczącego takich kwestii jak działania niepożądane występujące w długim okresie obserwacji i bezpieczeństwo podczas podawania. W oświadczeniu dodano, że narzędzia post-marketingowe wprowadzone na rynek, takie jak monitorowanie bezpieczeństwa i ewentualne wykorzystanie analiz z dodatkowych badań klinicznych będą kluczowe.
Komentarze FDA pojawiły się kilka dni po tym, jak firma Sarepta Therapeutics Inc (SRPT.O) poinformowała, że agencja planuje zorganizować spotkanie panelowe w celu przeglądu terapii genowej dla dystrofii mięśniowej Duchenne’a, mniej niż miesiąc po tym, jak powiedziała, że tego nie zrobi. Firma stara się o zatwierdzenie swojej terapii genowej w ramach przyspieszonej ścieżki FDA.
Na podstawie: www.reuters.com/world/us/us-fda-official-says-agency-needs-start-using-accelerated-approval-gene-2023-03-20/