Platforma Replay, zajmująca się rozwijaniem podstawowych technologii związanych z projektowaniem oraz dostarczaniem dużych cząsteczek DNA, ogłosiła uruchomienie firmy Eudora, zajmującej się terapią genową HSV ukierunkowaną na genetyczne choroby siatkówki. Jest to pierwsza firma rozwijająca produkt Replay, która wykorzystuje wektor wirusa opryszczki pospolitej (herpes simplex virus, HSV) o wysokiej ładowności – synHSV™. Współzałożyciele Eudora – profesorowie Joe Glorioso, Mark Blumenkranz, David Schaffer i Vinit Mahajan – są doświadczonymi przedsiębiorcami i specjalistami w dziedzinie terapii genowej HSV i chorób siatkówki.
Charakterystyczna struktura korporacyjna firmy Replay oddziela rozwój technologii od opracowywania produktów terapeutycznych w mniejszych firmach zajmujących się konkretnymi obszarami chorobowymi. Eudora jest pierwszą z czterech firm produkujących terapię genową synHSV™. Pozostałe trzy stosują terapię genową z dużymi cząsteczkami DNA w monogenowych chorobach mózgu, skóry i mięśni.
Profil działania firmy Eudora obejmuje barwnikowe zwyrodnienie siatkówki, chorobę Stargardta i zespół Ushera typu 1B. Technologia synHSV™ opiera się na zastosowaniu wektora HSV-1 o wysokiej pojemności, który może dostarczyć do ośmiu razy więcej ładunku niż wektory związane z adenowirusami (adeno-associated virus, AAV). Umożliwia to dostarczanie genów, które są zbyt duże, aby zmieściły się w wektorach AAV, a także zastosowanie poligenicznej terapii genowej. Replay dodatkowo opracowuje kolejny wektor HSV, który może dostarczyć nawet 30-krotność ładunku AAV.
Adrian Woolfson, prezes i współzałożyciel firmy Replay, skomentował: „Zróżnicowana struktura korporacyjna firmy Replay pozwala na zastosowanie technologii platformy w obszarach o wysokiej niezaspokojonej potrzebie medycznej poprzez działanie wyspecjalizowanych producentów produktów. Pierwszy z nich, Eudora, jest prowadzony przez jednych z najbardziej uznanych ekspertów w dziedzinie terapii genowej HSV oraz chorób siatkówki, którzy są również doświadczonymi przedsiębiorcami. Eudora zapewnia firmie Replay pierwszą okazję do zaprezentowania technologii synHSV™, która naszym zdaniem może dokonać przełomowych zmian w dziedzinie terapii genowej chorób oczu i nie tylko”.
Lachlan MacKinnon, dyrektor generalny i współzałożyciel firmy Replay, dodał: „Jesteśmy podekscytowani współpracą z grupą tak wybitnych naukowców, przedsiębiorców i lekarzy. Eudora jest pierwszym z producentów produktów Replay, z których każdy prezentuje unikalne aspekty naszego pakietu technologii z zakresu medycyny genomowej. Wierzymy, że nasz charakterystyczny paradygmat oddzielania rozwoju platformy od opracowywania produktu stanowi najbardziej optymalną strukturę do efektywnego wykorzystania potencjału naszych technologii i wprowadzenia nowej generacji leków genomowych dla pacjentów z dużymi, niezaspokojonymi potrzebami medycznymi.”
Profesor Joe Glorioso, współzałożyciel firmy Eudora, skomentował: „Stworzenie Eudory stanowi wyjątkową okazję do wykorzystania technologii dostarczania HSV-1 nowej generacji, opracowywanej przez mój zespół z Uniwersytetu w Pittsburghu przez kilkadziesiąt lat i zatwierdzonej na licencji firmy Riplay. Uważam, że nasza platforma ma kilka wyraźnych zalet i może być konkurencyjna dla istniejących technologii. Umożliwi dostarczanie dużych genów, które nie mogą być łatwo transportowane przez wektory AAV. Cieszę się, że mogę dalej rozwijać tę technologię dzięki wybitnemu zespołowi, który ma przekonujące osiągnięcia w opracowywaniu terapii genowych w chorobach oczu i wprowadzaniu ich do praktyki klinicznej”.
Kolejny z współzałożycieli firmy Eudora, profesor Mark Blumenkranz, dodał: „To ekscytujący moment dla terapii genowej siatkówki i nie mogę się doczekać współpracy z tą doświadczoną grupą przedsiębiorców i twórców leków w celu rozwoju obiecujących nowych terapii genowych opartych na HSV. Szeroka wiedza i zasoby biomedyczne Replay stanowią solidną podstawę przyszłego sukcesu firmy Eudora”.
Profesor David Schaffer, współzałożyciel Eudory, zauważył: „Możliwość zwiększenia ładunku genetycznego, który może być selektywnie dostarczany do tkanek docelowych za pomocą platformy HSV-1 nowej generacji, jest intrygująca. Nie mogę się doczekać współpracy z zespołem nad wprowadzeniem tej nowej metody terapii genowej do kliniki”.
„Dzięki swojej obecnej zdolności do dostarczania nawet ośmiokrotnie większej ilości ładunku niż AAV, technologia synHSV™ oferuje możliwość leczenia genetycznych chorób oczu, spowodowanych przez mutacje dużych genów. Doprowadzi to do zwiększenia różnorodności opcji terapii genowej dla pacjentów z genetycznymi chorobami oczu.” – podsumował Profesor Vinit Mahajan.
Na postawie: Replay launches its first HSV gene therapy company, Eudora, focused on retinal eye disease