Terapia CAR-T to jedna z najbardziej przełomowych form terapii w hematoonkologii zwłaszcza dla pacjentów, którzy bezskutecznie wykorzystali już inne możliwości leczenia lub kiedy nie ma możliwości przeprowadzenia transplantacji komórek krwiotwórczych z uwagi na zaawansowane stadium nowotworu.
Zarejestrowane terapie CAR-T (FDA/EMA) w hematoonkologii
2017r. Kymirah (tisagenlecleucel) na podstawie badań klinicznych oceniających bezpieczeństwo i skuteczność: ELIANA, JULIET.
- Ostra białaczka limfoblastyczna (acute lymphoblastic leukemia – ALL), oporna i nawrotowa u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia.
- DLBCL oporny, nawrotowy u dorosłych.
2017r. Yescarta (axicabtagene ciloleucel) na podstawie badań klinicznych oceniających bezpieczeństwo i skuteczność: ZUMA-1, ZUMA-5.
- Rozlany chłoniak z dużych komórek B (diffuse large B cel lymphoma – DLBCL), oporny nawrotowy po 2 lub więcej liniach terapii.
- Pierwotny chłoniak śródpiersia z dużych komórek B (primary mediastinal B-cell lymphoma – PMBCL).
- DLBCL jako transformacja z chłoniaka grudkowego (follicular lymphoma -FL).
- FL oporny/nawrotowy, po 2 lub więcej liniach terapii.
2020r. Tecartus (brexucabtagene autoleucel) na podstawie badania klinicznego oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność: ZUMA-2.
- Chłoniak z komórek płaszcza (mantle cell lymphoma – MCL) oporny i nawrotowy po leczeniu antracyklinami i inhibitorami kinazy tyrozynowej Brutona (BTKi).
2021r. Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) na podstawie badania klinicznego oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność TRANSCEND 001.
- DLBCL.
- PMBCL.
- Chłoniak z komórek B o wysokim stopnia złośliwości (high grade B cel lymphoma –HGL).
- FL stopień 3B , trudny do leczenia.
2021. Abecma (idecabtagene vicleucel), na podstawie badania klinicznego oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność: KarMMa.
- Szpiczak plazmocytowy (multiple myeloma – MM) oporny nawrotowy po 3 lub więcej liniach terapii obejmującej leki immunomodulujące (immunomodulatory drug -IMID). PI, przeciwciała mokolonalne (monoclonal antibodies – MoABs) anty-CD38.
Literatura: https://www.fda.gov/ Aktualizacja na dzień 22.06.2022