10 października 2025 Ultragenyx przedstawia obiecujące wyniki długoterminowego badania klinicznego III fazy nad terapią genową DTX401 AAV stosowaną w leczeniu GSDIa
9 października 2025 FDA wydała zgodę na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 1/2 dla terapii genowej CTx001 stosowanej u pacjentów z GA wtórną do AMD
3 października 2025 Nowa terapia genowa w nawrotowym szpiczaku plazmocytowym wchodzi w fazę badań klinicznych
26 września 2025 Terapia genowa exa-cel poprawia jakość życia dwóch grup pacjentów: z niedokrwistością sierpowatokrwinkową oraz beta-talasemią
22 września 2025 Dziecko otrzymuje pierwszą na świecie terapię genową na zamówienie, czyli spersonalizowaną terapię CRISPR
19 września 2025 Dane dotyczące bezpieczeństwa terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne’a nie wykazały zgonów ambulatoryjnych
12 września 2025 Komisja Europejska zatwierdza DURVEQTIX® (fidanacogene elaparvovec), jako jednorazową terapię genową dla dorosłych z hemofilią B
5 września 2025 FDA przedłuża ocenę terapii genowej lemidsogene lanparvovec(RGX-121)przeznaczonej do leczeniaMPS II w celu oceny danych długoterminowych
15 lipca 2025 Terapia genowa poprawia przepływ krwi w mózgu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
8 lipca 2025 Odpowiedzi poszczepienne u chorych na nowotwory hematologiczne po leczeniu limfocytami T z chimerycznym receptorem antygenowym (CAR-T)
1 lipca 2025 Obiecująca skuteczność terapii genowej w leczeniu raka pęcherza moczowego nienaciekającego mięśniówki
19 czerwca 2025 Pacjent z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD) zmarł po leczeniu terapią genową Elevidys firmy Sarepta
12 czerwca 2025 Szczepionka przeciwnowotworowa oparta na bakteriofagach w połączeniu z terapią genową IL-12 eliminuje komórki agresywnego czerniaka w modelach mysich
6 czerwca 2025 Nowy kierunek leczenia choroby Alzheimera – białko Cav-1 jako potencjalny cel terapii genowej
22 maja 2025 Terapia genowa może przedłużyć życie dzieci z ciężkim niedoborem adhezji leukocytów-I (LAD-I)
15 maja 2025 FDA zatwierdza terapię genową Zevaskyn w postaci dystroficznej pęcherzowego oddzielania się naskórka (RDEB)
2 maja 2025 Terapia genowa w niewydolności serca – zaktualizowane wyniki badania fazy 1/2a MUSIC-HFpEF
25 kwietnia 2025 Dwie kolejne osoby zakażone wirusem HIV mogą zostać potencjalnie wyleczone po transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych
