Firma Pfizer rezygnuje z terapii fidanacogenu elaparvovec (Beqvez) z powodu ograniczonego zainteresowania, pomimo zatwierdzenia przez FDA i ceny 3,5 miliona dolarów.
Firma Pfizer ogłosiła, że zaprzestaje rozwoju i komercjalizacji fidanacogene elaparvovec, czyli terapii genowej w leczeniu hemofilii B opartej na wektorze adenowirusowym (AAV). Terapia ta została zatwierdzona przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) pod nazwą Beqvez niecały rok temu, w kwietniu 2024 r.
Beqvez wskazana jest u osób, które obecnie stosują profilaktykę czynnikiem IX, wykazują powtarzające epizody krwawienia, mają aktualne krwotoki lub nie mają przeciwciał neutralizujących skierowanych przeciwko kapsydowi wirusa AAV serotypu (Rh74var) (AAVRh74var).
W dniu 21 lutego br. ogłoszono, że Pfizer jako powód zaprzestania podał ograniczone zainteresowanie terapiami genowymi w leczeniu hemofilii. Żaden pacjent nie został jeszcze podany w warunkach komercyjnych terapią, która została wyceniona na 3,5 miliona dolarów.
Ostatnie dane Pfizera dotyczące fidanakogenu elaparvovec zostały przedstawione na grudniowym spotkaniu ASH (American Society of Hematology) przez dr Bena Samelsona-Jonesa, adiunkta hematologii dziecięcej z Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania i Associate Director, Clinical In Vivo Gene Therapy, Children’s Hospital of Philadelphia.
Zaprezentowane dane wykazały korzystne bezpieczeństwo po 5 latach od podania terapii, ale niewielki i ciągły spadek poziomu czynnika IX, który odzwierciedla obawy pacjentów oraz klinicystów dotyczące długoterminowej trwałości i skuteczności terapii genowej w leczeniu hemofilii, zwłaszcza biorąc pod uwagę, że terapie genowe są obecnie jednorazową, a nie wielokrotnego użytku strategią leczenia.
„To powinno być bardzo uspokajające, że nie ma nic nieoczekiwanego” – powiedział Samelson-Jones podczas spotkania z HCPLive. „Myślę, że historia terapii genowej opartej na AAV w leczeniu hemofilii w ciągu ostatnich 3 dekad była pełna niespodzianek. I myślę, że to powinno być uspokajające, że nie pojawiło się nic, co byłoby niepokojące”.
Wiadomość ta jest następstwem odejścia firmy Pfizer od rozwoju terapii genowej, po tym jak w lipcu zaprzestała rozwoju fordadistrogene movaparvovec, badanej terapii genowej AAV do potencjalnego leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a, a ostatnio rozwiązała umowę z Sangamo Therapeutics na rozwój i komercjalizację terapii genowej giroctocogene fitelparvovec, która była również w fazie rozwoju w leczeniu hemofilii A.
Inni liderzy w dziedzinie terapii genowej hemofilii prawdopodobnie odczuwali podobne nastroje wobec strategii leczenia od momentu wejścia na rynek. Mianowicie, BioMarin ograniczył swoje wysiłki w zakresie terapii genowej hemofilii A terapią valoctocogene roxaparvovec (Roctavian), koncentrując się na dystrybucji w Stanach Zjednoczonych, Niemczech i Włoszech, czyli trzech krajach, w których została zatwierdzona do użytku przez odpowiednie organy regulacyjne i jest refundowana. Podczas gdy zarówno val-rox, jak i UniQure oraz terapia genowa hemofilii B firmy CSL Behring, etranacogene dezaparvovec (Hemgenix), podobno powoli przyjmowały się w dziedzinie komercyjnej.
Na podstawie: https://www.hcplive.com/view/pfizer-drops-approved-hemophilia-b-gene-therapy.