Zynteglo to terapia genowa zatwierdzona w leczeniu beta-talasemii u dorosłych i dzieci wymagających regularnych przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych. Terapia działa porpzez działa poprzez dodanie funkcjonalnych kopii zmodyfikowanej formy genu beta-globiny (gen βA-T87Q-globiny) do własnych hematopoetycznych komórek macierzystych krwi pacjenta. Jednoramienne, otwarte, 24-miesięczne badania fazy 3 produktu ZYNTEGLO obejmowały 41 pacjentów w wieku od 4 do 34 lat. Aż 89% (32/36) ocenianych pacjentów osiągnęło niezależność od transfuzji, co jest definiowane jako brak konieczności transfuzji KKCz przez co najmniej 12 miesięcy przy utrzymaniu stężenia hemoglobiny na poziomie co najmniej 9 g/dl.
