Lyfgenia to komórkowa terapia genowa, która zatwierdzona do leczenia pacjentów powyżej 12. roku życia z niedokrwistością sierpowatokrwinkową i epizodami wenookluzyjnymi w wywiadzie. Terapia wykorzystuje komórki macierzyste krwi pacjenta, które są genetycznie modyfikowane przy użyciu wektora lentiwirusowego w celu wytworzenia hemoglobiny HbAT87Q, działającej podobnie do prawidłowej hemoglobiny A. Czerwone krwinki zawierające HbAT87Q charakteryzują się niższym ryzykiem przyjęcia nieprawidłowego kształtu i zamykania przepływu krwi. Dane z jednoramiennego,
24-miesięcznego wieloośrodkowego badania klinicznego wykazały ustąpienie epizodów wenookluzyjnych u 88% pacjentów włączonych do badania.
