Luxturna to terapia genowa zarejestrowana w leczeniu pacjentów z potwierdzoną dystrofią siatkówki związaną z mutacją bialleliczną RPE65. Produkt zawiera prawidłowe allele genu RPE65 przenoszone przy pomocy wektora adenowirusowaego (AAV2). Można go stosować u pacjentów powyżej 1 roku życia, u których stwierdzono występowanie mutacji genu RPE65 oraz posiadają wystarczającą ilość funkcjonalnych komórek fotoreceptorowych siatkówki. Lek podaje się w trakcie witrektomii w postaci iniekcji podsiatkówkowej. Wyniki badania rejestracyjnego udowodniły wpływ terapii na poprawę widzenia i mobilności pacjentów, zwłaszcza w warunkach niepełnego oświetlenia.
