Elevidys to terapia genowa zatwierdzona w leczeniu pacjentów pediatrycznych w wieku od 4 do 5 lat z dystrofią mięśniową Duchenne’a z potwierdzoną mutacją w genie DMD, którzy mają zachowaną umiejętność chodzenia. Produkt dostarcza do organizmu gen mikrodystrofiny– skróconego białka (o masie 138 kDa w porównaniu z białkiem dystrofiny 427 kDa w normalnych komórkach mięśniowych), które zawiera wybrane domeny fizjologicznej dystrofiny. Skuteczność terapii była oceniana w dwóch randomizowanych badaniach klinicznych. Pierwsze z nich wykazało zwiększenie ekspresji mikrodystrofiny u pacjentów w wieku od 4 do 5 lat, włączonych do badania. Drugie badanie nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego, którym była poprawa funkcji motorycznych ocenianych w skali North Star Ambulatory Assessment (NSAA). Wykazano natomiast poprawę w zakresie drugorzędowych i eksploracyjnych punktów końcowych, w których oceniano poprawę czasu podniesienia się z podłogi, 10-metrowego marszu/biegu, czasu pokonania czterech schodów i zmiany poziomu kinazy kreatynowej.
