Lekarze z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego (USK) we Wrocławiu przeprowadzili pierwszą w Polsce terapię genową u dziecka z ciężkim złożonym niedoborem odporności z mutacją genu RAG1. Pacjentem był pięciomiesięczny Olaf, któremu podano zmodyfikowane komórki macierzyste. Chłopiec jest czwartym na świecie niemowlęciem, poddanym tej innowacyjnej terapii.
Terapia genowa, przeprowadzona w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu przy współpracy z Leiden Uniwersity Medical Center w Holandii, polegała na wprowadzeniu do organizmu dziecka zmodyfikowanych genetycznie komórek hematopoetycznych (do genomu wyizolowanych komórek macierzystych wprowadzono gen kodujący (RAG1) do genu działającego niewłaściwie).
Komórki pobrane wcześniej od pacjenta zostały przetransportowane do Leiden w Holandii, w którym prof. Arjan Lankester wraz z zespołem naukowców rozwijają technologię modyfikacji genetycznej komórek macierzystych. Proces modyfikacji komórek trwał ok. trzech tygodni, po czym zostały zamrożone i odesłane do Polski.
Przed podaniem zmodyfikowanych komórek mały Olaf przeszedł chemioterapię, a w październiku – terapię genową. Prof. Lankester osobiście obserwował pierwsze podanie kilkunastu mililitrów zmodyfikowanych komórek. Odnowę hematologiczną zaobserwowano po dwóch, trzech tygodniach. Zastosowana procedura pozwoliła na przywrócenie prawidłowych funkcji układu odpornościowego. Dwa miesiące po zabiegu, chłopiec opuścił szpital w dobrym stanie zdrowia.
Przyszłość medycyny
To wydarzenie jest nie tylko sukcesem wrocławskiego zespołu medycznego, ale również „oknem” nowych możliwości dla dzieci z podobnymi schorzeniami. Terapia genowa jest uznawana za jedną z najbardziej obiecujących metod leczenia chorób genetycznych, a jej zastosowanie w praktyce klinicznej może zmienić oblicze hematologii dziecięcej.
Na podstawie: