Na początku kwietnia firma Nanoscope Therapeutics ogłosiła kolejny sukces w rozwoju terapii genowych. Firma uzyskała pozytywne wyniki kontrolowanego placebo badania fazy IIb RESTORE (NCT04945772), oceniającym zastosowanie MCO-010 w zaawansowanym barwnikowym zwyrodnieniu siatkówki.
Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki to pojęcie obejmujące grupę rzadkich chorób genetycznych, w których siatkówka stopniowo ulega degradacji, powodując upośledzenie wzroku i ślepotę. Choroba może być wywołana mutacjami różnych genów i dziedziczona zarówno autosomalnie, jak i w sprzężeniu z chromosomem płciowym X. Terapia genowa Nanoscope dostarcza do komórek oka jeden z występujących na siatkówce receptorów – białą opsynę, co może zminimalizować przewlekłe uszkodzenie komórek siatkówki i przywrócić widzenie oparte na świetle białym.
Do badania fazy IIb RESTORE zakwalifikowano 27 pacjentów, z których 18 otrzymało MCO-010, a 9 otrzymało pozorowaną iniekcję do ciała szklistego. W badaniu osiągnięto główny punkt końcowy skuteczności w teście Multi-Luminance Y-mobility (MLYMT), który mierzy zdolność pacjentów do poruszania się między światłami LED w pomieszczeniach o różnym natężeniu oświetlenia (luminancji). Według opinii organów regulacyjnych znaczenie kliniczne ma zmiana progu zaliczenia testu MLYMT o co najmniej dwa poziomy luminancji. W praktyce oznacza to, że pacjent po leczeniu jest w stanie poruszać się po ciemniejszym pokoju. W badaniu RESTORE 16 z 18 pacjentów otrzymujących MCO-010 osiągnęło ten próg skuteczności, w porównaniu do 4 z 9 pacjentów otrzymujących placebo (p<0,05).
MCO-010 wykazał również pozytywny wpływ w drugorzędowych punktach końcowych badania: teście rozróżniania kształtów przy różnym oświetleniu (Multi-Luminance Shape Discrimination Test, MLSDT) i najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (Best-Corrected Visual Acuity, BCVA), z których oba badają zdolność pacjentów do rozróżniania obiektów z odległości.
Ponadto badanie wykazało, że terapia MCO-010 jest bezpieczna dla pacjentów. Nie zgłoszono żadnych poważnych skutków ubocznych. Najczęściej zgłaszanymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem we wszystkich grupach była obecność komórek w komorze przedniej oka, nadciśnienie oczne i krwotok podspojówkowy.
Pod koniec lutego Światowa Organizacja Zdrowia nadała MCO-010 międzynarodową nazwę sonpiretigene isteparvovec. Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) nadała MCO-010 oznaczenia szybkiej ścieżki (Fast Track Designation) oraz oznaczenie leku sierocego zarówno dla barwnikowego zwyrodnienia siatkówki, jak i choroby Stargardta.
Na podstawie: www.clinicaltrialsarena.com/news/nanoscopes-gene-therapy-nabs-phase-ii-win-in-retinitis-pigmentosa/