Początki terapii genowej sięgają czasów badań naukowych wybitnego polskiego biochemika profesora Wacława Szybalskiego, który to w 1962r. przeprowadził jedną z pierwszych modyfikacji genetycznych na komórkach eukariotycznych. Jego doświadczenia dowiodły, że wprowadzenie wyizolowanego ze zdrowych komórek prawidłowego DNA w miejsce zmutowanych genów skutkuje naprawą DNA. Już wtedy zasugerował, że w przyszłości choroby będzie można leczyć w podobny sposób, określając tę metodę jako terapią genową.
Zaledwie kilka lat później na fali pionierskich badań nad rekombinacją DNA i związanych z nimi dyskusji etycznych wczesnych lat 70., w 1972 r. amerykańscy badacze Friedmann i Roblin (1972) opublikowali artykuł w elitarnym czasopiśmie naukowym Science, który cytował propozycję również profesora Rogera z 1970 r., że „dobre DNA” może zostać użyte do zastąpienia wadliwego DNA u osób z zaburzeniami genetycznymi. Zaproponowali również, że rozwój i kliniczne zastosowanie technik terapii genowej powinno kierować się kryteriami etycznymi i naukowymi tak aby zapewnić, że terapia genowa jest stosowana bez uszczerbku dla pacjenta, bezpieczeństwa i postępu nauki.
Pierwszy na świecie lek terapii genowej dopuszczono do użytku w Chinach w 2003 roku, zaś na terenie Unii Europejskiej pierwszy lek dopuszczono w 2021 roku.
Literatura:
1.Cring M,R Sheffield V,C. Gene therapy and gene correction: targets, progress, and challenges for treating human diseases. Gene therapy 2022, 29,3-12 https://doi.org/10.1038/s41434-020-00197-8
2.Szybalska E, Szybalski W. Genetics of human cess line. IV. DNA-mediated heritable transformation of a biochemical trait. PNAS. 1962;48:2026–34.
3.Vertès A, Smith D,M, Qureshi N, Dowden N,J. Second generation cel and gene-based therapies. Biological Advances, Clinical Outcomes and Strategies for Capitalisation. Elsevier 2020, 285-301. doi:10.1016/C2016-0-02070-3.
4.Friedmann T, Roblin R. Gene therapy for human genetic disease? Science 1972;175(4025):949–55.